Các nhà khoa học Mỹ: Công nghệ chỉnh sửa gen có thể chữa 15.000 loại bệnh
Các nhà khoa học tại MIT và Harvard (Hoa Kỳ) đã phát triển 2 kỹ thuật chỉnh sửa gen để xác định các đột biến gây ra các bệnh như xơ nang và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Cả 2 bệnh trên và khoảng một nửa các rối loạn di truyền của con người là do các đột biến trong các ký tự nhỏ nhất của hệ gen con người, hiểu đơn giản là khi cần xuất hiện vị trí “1” thì nó lại xuất hiện ở vị trí “2”.
Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne chủ yếu xuất hiện ở trẻ em. Nguồn: Khoa nhi – Bệnh viện đa khoa Hồng ngọc
Các hệ thống chỉnh sửa gen mới được phát triển có thể nhắm vào các đơn vị nhỏ nhất của DNA hoặc RNA của chúng ta để loại bỏ các đột biến gây xơ nang.
Các hệ thống chỉnh sửa hoạt động trong các tế bào sống, và nếu các nhà nghiên cứu có thể đưa chúng vào trong cơ thể bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả, chúng sẽ được sử dụng để đảo ngược các đột biến gây ra hơn 15.000 bệnh di truyền.
Nguyên lý của chỉnh sửa gen. Nguồn: Tinhte.vn
Xơ nang là do đột biến gen di truyền dẫn đến sản sinh chất nhầy bất thường ở phổi và hệ tiêu hóa. Chất nhầy dày hơn bình thường tích tụ và chặn đường hô hấp.
Bệnh này rất hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người ở Mỹ mỗi năm. Bệnh có thể được điều trị bằng máy thở, thuốc, nhưng một số trường hợp sẽ cần đến việc cấy ghép phổi. Không có phương pháp chữa trị hoàn toàn xơ nang, chứng bệnh có thể gây tử vong.
Bệnh xơ nang thường bị nhầm lẫn với một số bệnh khác như hen, viêm phế quản, viêm phổi bởi chúng cũng có những triệu chứng tương tự. Nguồn: Viện y học ứng dụng Việt Nam
Xơ nang có thể được ngăn ngừa hoặc điều chỉnh khi thay ký tự “G” trong bộ gen vào vị trí ký tự “A” trong cơ thể của bệnh nhân.
Với các công nghệ chỉnh sửa gen mới phát triển bởi MIT và Harvard, các nhà khoa học có thể viết lại một phần bộ gen hoặc di chuyển nó.
Ảnh minh hạo. Nguồn: Internet
Tiến sỹ David Liu, trưởng nhóm nghiên cứu tạo một trình biên soạn DNA và gọi hệ thống này với cái tên ABE (Adenine Base Editor).
Ảnh minh họa ABE (Adenine Base Editor). Nguồn: The Scientist Magazine
Trong một công trình nghiên cứu khác, Tiến sĩ Feng Zheng và phòng thí nghiệm của ông tại Viện Broad phát triển 1 trình biên soạn DNA khác với tên gọi REPAIR. Được xây dựng trên cơ sở công nghệ điều chỉnh gen CRISPR, cho phép các nhà khoa học có thể định hướng và chỉnh sửa bộ gen một cách hiệu quả hơn.
CRISPR hoạt động nhưng thực hiện cắt giảm bộ gen, và REPAIR – một kỹ thuật mới nhất của Tiến sĩ Zheng, về cơ bản hoạt động theo cơ chế tương tự, nhưng tác động đối với RNA.
Ảnh minh họa. Nguồn: Disruption Hub
Bác sĩ Zheng và phòng thí nghiệm của ông đã từng sử dụng REPAIR để sửa chữa đột biến gây ra triệu chứng thiếu máu.
Nhóm của bác sĩ Liu đã thành công trong việc sử dụng ABE cho các tế bào người sống để điều chỉnh một đột biến khiến cơ thể giữ lại sắt nhiều hơn cần thiết.
Ông cho biết: “Tạo ra một hệ thống làm thay đổi di truyền để điều trị bệnh là một bước tiến quan trọng, nhưng đó mới chỉ là một yếu tố cần thiết. Chúng tôi vẫn cần phải theo dõi hệ thống máy này, để kiểm tra độ an toàn của nó, đánh giá tác động có lợi đối với động vật và người bệnh, đồng thời cân nhắc khả năng chống lại bất kỳ phản ứng phụ không mong muốn. Chúng tôi vẫn còn nhiều thứ phải làm”.
Liệu đã đến lúc chúng ta nên áp dụng công nghệ chỉnh sửa gen với con người? Nguồn: Phòng Khám Chuyên Khoa Nội Tim Mạch Khải An
Tất nhiên, những cân nhắc về mặt đạo đức khi chuyển công nghệ này sang các thử nghiệm lâm sàng rất phức tạp và cần có sự tham gia của cộng đồng trước khi có thể trả lời câu hỏi về việc liệu biến đổi gen các thế hệ tương lai có mang lại lợi ích cho nhân loại hay không.
Nếu công nghệ này có thể ngăn ngừa hoặc làm giảm đột biến gây xơ nang, bệnh sẽ bị dừng lại và không lây sang các thế hệ tương lai.
Sơn Tùng
TIN LIÊN QUAN
Tế bào tự thực trong giải Nobel Y học giúp điều trị bệnh hiểm nghèo
Nghiên cứu của nhà khoa học Nhật Bản giành giải Nobel Y học 2016 về cơ chế tự thực của tế bào mở ra cánh cửa ứng dụng trong điều trị bệnh hiểm nghèo.
SAP muốn tuyển dụng lập trình viên bị bệnh tự kỷ
Theo BBC, Một công ty phần mềm doanh nghiệp Đức, SAP muốn tuyển dụng những lập trình viên bị bệnh tự kỷ,
Bí hiểm căn bệnh đột biến gene khiến cơ thể người to gấp đôi
Một căn bệnh rối loạn gene hiếm gặp khiến người bệnh bị sưng phù nếu có phản ứng dị ứng đang khiến các nhà khoa học đau đầu vì chưa tìm ra lời giải thích, theo Daily Mail.
Cô gái Việt trở thành ca bệnh lao gan hiếm thứ 2 thế giới
Mắc lao gan trên bệnh Wilson, nữ sinh 20 tuổi tại Đồng Tháp phải điều trị hơn 3 năm tại Bệnh viện Chợ Rẫy.
Liệt cơ tức thời bởi hội chứng Guillain - Barré
Sau đợt tiêu chảy khoảng một tuần, nam bệnh nhân tê yếu tứ chi, mất phản xạ gân cơ, bác sĩ xác định mắc hội chứng Guillain - Barré, tức bệnh viêm đa rễ dây thần kinh.
Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được
Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.
5 loại bệnh nguy hiểm có thể phát hiện nhờ khám mắt
Ung thư, tiểu đường, huyết áp cao hay viêm khớp dạng thấp là những loại bệnh có thể được phát hiện ra khi bạn khám mắt.
Bệnh nhân dễ chết nếu được phẫu thuật vào ban đêm
Y bác sĩ mệt mỏi và thiếu hụt nhân sự, các ca phẫu thuật vào ban đêm dễ gây chết người hơn 2 lần so với các ca phẫu thuật vào ban ngày.
THỦ THUẬT HAY
Cách đổi avatar TikTok bằng video độc đáo giúp trang cá nhân của bạn nổi bật hơn
Cũng giống như nền tảng mạng xã hội Facebook, TikTok cũng cho phép người dùng thay đổi ảnh đại diện bằng một video, điều này sẽ làm cho trang cá nhân của bạn thú vị và nổi bật hơn.
Bật tính năng tắt chuông khi lật úp điện thoại trên Samsung J7 Prime
Chỉ cần lật úp điện thoại xuống, bạn đã có thể tắt chuông và thông báo khi có cuộc gọi hay tin nhắn đến.
Cách kiểm tra Macbook của bạn đang sử dụng chuẩn Wifi 802.11 nào
Thường thì chẳng mấy người dùng Mac quan tam đến việc Macbook của họ đang sử dụng chuẩn Wifi 802.11 nào. Tuy nhiên với những người dùng “cao” hơn một chút hay các Admin hệ thống mạng muốn biết chuẩn Wifi 802.11 nào
Yahoo Weather - ứng dụng theo dõi tình hình mưa bão tốt nhất trên Android
Cơn bão số 3 đang đổ bộ vào các tỉnh miền Bắc nước ta, để cập nhật tình hình thời tiết mọi lúc mọi nơi, hãy cài ngay ứng dụng theo dõi thời tiết Yahoo Weather
Xem lại tất tần tất những ứng dụng đã tải trên iPhone/ iPad một cách đơn giản
Trong quá trình sử dụng bạn sẽ cài đặt những ứng dụng cần trên App Store nhưng đôi khi lại xóa chúng đi khi không còn sử dụng.
ĐÁNH GIÁ NHANH
Đánh giá hiệu năng Reno 10 Pro +: “Đẳng cấp” ngang các ông lớn hay chỉ là “phông bạt”?
OPPO Reno 10x Zoom là một trong những chiếc điện thoại cao cấp hiện nay, sở hữu bộ vi xử lý Snapdragon 855 mạnh mẽ giúp máy hoạt động mượt mà và nhanh chóng hơn bao giờ hết. Vậy hiệu năng Reno 10 Pro + thì sao? Liệu có
Mitsubishi Xpander 2019: Quân át chủ bài giúp Mitsubishi mở rộng tầm ảnh hưởng
Bảy chỗ ngồi, cách âm tốt, êm ái đến bất ngờ và có giá bán niêm yết trong khoảng từ 500 đến hơn 600 triệu đồng. Đó chính là Mitsubishi Expander 2019, mẫu xe đang thu hút rất nhiều sự chú ý
Đánh giá Yamaha R15 All New có giá 92.900.000 đồng
Được chính thức ra mắt toàn cầu vào tháng 01/2017 tại thị trường Indonesia, mẫu Yamaha R15 V3.0 hay còn biết đến với tên gọi R15 All New đã thu hút khá nhiều sự quan tâm của cộng đồng chơi xe trong và ngoài nước.