Các nhà khoa học Mỹ: Công nghệ chỉnh sửa gen có thể chữa 15.000 loại bệnh

Một công nghệ mới giúp điều chỉnh các đột biến DNA và RNA có thể chữa trị đến 15.000 loại bệnh khác nhau.
Các nhà khoa học tại MIT và Harvard (Hoa Kỳ) đã phát triển 2 kỹ thuật chỉnh sửa gen để xác định các đột biến gây ra các bệnh như xơ nang và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Cả 2 bệnh trên và khoảng một nửa các rối loạn di truyền của con người là do các đột biến trong các ký tự nhỏ nhất của hệ gen con người, hiểu đơn giản là khi cần xuất hiện vị trí “1” thì nó lại xuất hiện ở vị trí “2”.
Các nhà khoa học Mỹ: Công nghệ chỉnh sửa gen có thể chữa 15.000 loại bệnh
Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne chủ yếu xuất hiện ở trẻ em. Nguồn: Khoa nhi – Bệnh viện đa khoa Hồng ngọc
Các hệ thống chỉnh sửa gen mới được phát triển có thể nhắm vào các đơn vị nhỏ nhất của DNA hoặc RNA của chúng ta để loại bỏ các đột biến gây xơ nang.
Các hệ thống chỉnh sửa hoạt động trong các tế bào sống, và nếu các nhà nghiên cứu có thể đưa chúng vào trong cơ thể bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả, chúng sẽ được sử dụng để đảo ngược các đột biến gây ra hơn 15.000 bệnh di truyền.
Nguyên lý của chỉnh sửa gen. Nguồn: Tinhte.vn
Xơ nang là do đột biến gen di truyền dẫn đến sản sinh chất nhầy bất thường ở phổi và hệ tiêu hóa. Chất nhầy dày hơn bình thường tích tụ và chặn đường hô hấp.
Bệnh này rất hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người ở Mỹ mỗi năm. Bệnh có thể được điều trị bằng máy thở, thuốc, nhưng một số trường hợp sẽ cần đến việc cấy ghép phổi. Không có phương pháp chữa trị hoàn toàn xơ nang, chứng bệnh có thể gây tử vong.
Bệnh xơ nang thường bị nhầm lẫn với một số bệnh khác như hen, viêm phế quản, viêm phổi bởi chúng cũng có những triệu chứng tương tự. Nguồn: Viện y học ứng dụng Việt Nam
Xơ nang có thể được ngăn ngừa hoặc điều chỉnh khi thay ký tự “G” trong bộ gen vào vị trí ký tự “A” trong cơ thể của bệnh nhân.
Với các công nghệ chỉnh sửa gen mới phát triển bởi MIT và Harvard, các nhà khoa học có thể viết lại một phần bộ gen hoặc di chuyển nó.
Ảnh minh hạo. Nguồn: Internet
Tiến sỹ David Liu, trưởng nhóm nghiên cứu tạo một trình biên soạn DNA và gọi hệ thống này với cái tên ABE (Adenine Base Editor).
Ảnh minh họa ABE (Adenine Base Editor). Nguồn: The Scientist Magazine
Trong một công trình nghiên cứu khác, Tiến sĩ Feng Zheng và phòng thí nghiệm của ông tại Viện Broad phát triển 1 trình biên soạn DNA khác với tên gọi REPAIR. Được xây dựng trên cơ sở công nghệ điều chỉnh gen CRISPR, cho phép các nhà khoa học có thể định hướng và chỉnh sửa bộ gen một cách hiệu quả hơn.
CRISPR hoạt động nhưng thực hiện cắt giảm bộ gen, và REPAIR – một kỹ thuật mới nhất của Tiến sĩ Zheng, về cơ bản hoạt động theo cơ chế tương tự, nhưng tác động đối với RNA.
Ảnh minh họa. Nguồn: Disruption Hub
Bác sĩ Zheng và phòng thí nghiệm của ông đã từng sử dụng REPAIR để sửa chữa đột biến gây ra triệu chứng thiếu máu.
Nhóm của bác sĩ Liu đã thành công trong việc sử dụng ABE cho các tế bào người sống để điều chỉnh một đột biến khiến cơ thể giữ lại sắt nhiều hơn cần thiết.
Ông cho biết: “Tạo ra một hệ thống làm thay đổi di truyền để điều trị bệnh là một bước tiến quan trọng, nhưng đó mới chỉ là một yếu tố cần thiết. Chúng tôi vẫn cần phải theo dõi hệ thống máy này, để kiểm tra độ an toàn của nó, đánh giá tác động có lợi đối với động vật và người bệnh, đồng thời cân nhắc khả năng chống lại bất kỳ phản ứng phụ không mong muốn. Chúng tôi vẫn còn nhiều thứ phải làm”.
Liệu đã đến lúc chúng ta nên áp dụng công nghệ chỉnh sửa gen với con người? Nguồn: Phòng Khám Chuyên Khoa Nội Tim Mạch Khải An
Tất nhiên, những cân nhắc về mặt đạo đức khi chuyển công nghệ này sang các thử nghiệm lâm sàng rất phức tạp và cần có sự tham gia của cộng đồng trước khi có thể trả lời câu hỏi về việc liệu biến đổi gen các thế hệ tương lai có mang lại lợi ích cho nhân loại hay không.
Nếu công nghệ này có thể ngăn ngừa hoặc làm giảm đột biến gây xơ nang, bệnh sẽ bị dừng lại và không lây sang các thế hệ tương lai.
Sơn Tùng

TIN LIÊN QUAN

Tế bào tự thực trong giải Nobel Y học giúp điều trị bệnh hiểm nghèo

Nghiên cứu của nhà khoa học Nhật Bản giành giải Nobel Y học 2016 về cơ chế tự thực của tế bào mở ra cánh cửa ứng dụng trong điều trị bệnh hiểm nghèo.

SAP muốn tuyển dụng lập trình viên bị bệnh tự kỷ

Theo BBC, Một công ty phần mềm doanh nghiệp Đức, SAP muốn tuyển dụng những lập trình viên bị bệnh tự kỷ,

Bí hiểm căn bệnh đột biến gene khiến cơ thể người to gấp đôi

Một căn bệnh rối loạn gene hiếm gặp khiến người bệnh bị sưng phù nếu có phản ứng dị ứng đang khiến các nhà khoa học đau đầu vì chưa tìm ra lời giải thích, theo Daily Mail.

Cô gái Việt trở thành ca bệnh lao gan hiếm thứ 2 thế giới

Mắc lao gan trên bệnh Wilson, nữ sinh 20 tuổi tại Đồng Tháp phải điều trị hơn 3 năm tại Bệnh viện Chợ Rẫy.

Liệt cơ tức thời bởi hội chứng Guillain - Barré

Sau đợt tiêu chảy khoảng một tuần, nam bệnh nhân tê yếu tứ chi, mất phản xạ gân cơ, bác sĩ xác định mắc hội chứng Guillain - Barré, tức bệnh viêm đa rễ dây thần kinh.

Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được

Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.

5 loại bệnh nguy hiểm có thể phát hiện nhờ khám mắt

Ung thư, tiểu đường, huyết áp cao hay viêm khớp dạng thấp là những loại bệnh có thể được phát hiện ra khi bạn khám mắt.

Bệnh nhân dễ chết nếu được phẫu thuật vào ban đêm

Y bác sĩ mệt mỏi và thiếu hụt nhân sự, các ca phẫu thuật vào ban đêm dễ gây chết người hơn 2 lần so với các ca phẫu thuật vào ban ngày.

THỦ THUẬT HAY

Cách xem thông tin mũi tiêm trên ứng dụng PC Covid rất hữu ích cho bạn

Bạn có thể tra cứu thông tin tiêm vaccine Covid-19 mũi 1 và mũi 2 trên ứng dụng PC Covid. Sau đây là cách xem thông tin mũi tiêm trên ứng dụng PC Covid nhé...

Top 5 công cụ kiểm tra Backlink miễn phí

Giới thiệu độc giả những website bổ ích cho những SEOER kiểm tra Backlink hiệu quả và nhiều ứng dụng tuyệt vời hơn thế nữa.

[Hướng dẫn] 3 cách test RAM, kiểm tra RAM laptop đơn giản

Người dùng đang muốn kiểm tra nhanh tình trạng RAM trên laptop máy tính để theo dõi hiệu năng hoạt động của máy tính hoặc nâng cấp RAM phù hợp. Vậy bạn đừng bỏ qua những thông tin hữu ích trong bài viết dưới đây để

Làm thế nào để sử dụng camera thứ hai trên iPhone 7 Plus?

Dưới đây là những gì bạn cần biết về cách thức hoạt động và làm thế nào để sử dụng chiếc camera thứ hai trong hệ thống camera kép của iPhone 7 Plus

Top 5 ứng dụng chỉnh sửa ảnh đỉnh nhất miễn phí trên iPhone

Hình ảnh lưu giữ khoảnh khắc, để khoảnh khắc được tuyệt vời hơn không thể thiếu các ứng dụng chỉnh sửa ảnh. Cùng chúng tôi điểm qua top 5 ứng dụng chỉnh ảnh đỉnh nhất trên iPhone, vừa dễ sử dụng vừa miễn phí tội gì

ĐÁNH GIÁ NHANH

So sánh hiệu năng và khả năng chơi game nặng đồ họa của Huawei Nova 2i và Xiaomi Mi A1

Xiaomi Mi A1 và Huawei Nova 2i đang là 2 smartphone nổi bật trong phân khúc tầm trung hiện nay với cấu hình và mức giá tương đồng.

So sánh XA1 và A3 2017: Tầm trung chưa bao giờ hết hot

Khi đặt hai chiếc máy cạnh nhau, dễ dàng thấy được những nét đặc trưng riêng. Xpeira XA1 góc cạnh hơn, vuôn vức mà mang sự mạnh mẽ, hừng hực khí thế hơn. Trong khi đó Galaxy A3 2017 bé bé xinh xinh, bo cong các góc mềm