Các nhà khoa học Mỹ: Công nghệ chỉnh sửa gen có thể chữa 15.000 loại bệnh

Một công nghệ mới giúp điều chỉnh các đột biến DNA và RNA có thể chữa trị đến 15.000 loại bệnh khác nhau.
Các nhà khoa học tại MIT và Harvard (Hoa Kỳ) đã phát triển 2 kỹ thuật chỉnh sửa gen để xác định các đột biến gây ra các bệnh như xơ nang và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Cả 2 bệnh trên và khoảng một nửa các rối loạn di truyền của con người là do các đột biến trong các ký tự nhỏ nhất của hệ gen con người, hiểu đơn giản là khi cần xuất hiện vị trí “1” thì nó lại xuất hiện ở vị trí “2”.
Các nhà khoa học Mỹ: Công nghệ chỉnh sửa gen có thể chữa 15.000 loại bệnh
Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne chủ yếu xuất hiện ở trẻ em. Nguồn: Khoa nhi – Bệnh viện đa khoa Hồng ngọc
Các hệ thống chỉnh sửa gen mới được phát triển có thể nhắm vào các đơn vị nhỏ nhất của DNA hoặc RNA của chúng ta để loại bỏ các đột biến gây xơ nang.
Các hệ thống chỉnh sửa hoạt động trong các tế bào sống, và nếu các nhà nghiên cứu có thể đưa chúng vào trong cơ thể bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả, chúng sẽ được sử dụng để đảo ngược các đột biến gây ra hơn 15.000 bệnh di truyền.
Nguyên lý của chỉnh sửa gen. Nguồn: Tinhte.vn
Xơ nang là do đột biến gen di truyền dẫn đến sản sinh chất nhầy bất thường ở phổi và hệ tiêu hóa. Chất nhầy dày hơn bình thường tích tụ và chặn đường hô hấp.
Bệnh này rất hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người ở Mỹ mỗi năm. Bệnh có thể được điều trị bằng máy thở, thuốc, nhưng một số trường hợp sẽ cần đến việc cấy ghép phổi. Không có phương pháp chữa trị hoàn toàn xơ nang, chứng bệnh có thể gây tử vong.
Bệnh xơ nang thường bị nhầm lẫn với một số bệnh khác như hen, viêm phế quản, viêm phổi bởi chúng cũng có những triệu chứng tương tự. Nguồn: Viện y học ứng dụng Việt Nam
Xơ nang có thể được ngăn ngừa hoặc điều chỉnh khi thay ký tự “G” trong bộ gen vào vị trí ký tự “A” trong cơ thể của bệnh nhân.
Với các công nghệ chỉnh sửa gen mới phát triển bởi MIT và Harvard, các nhà khoa học có thể viết lại một phần bộ gen hoặc di chuyển nó.
Ảnh minh hạo. Nguồn: Internet
Tiến sỹ David Liu, trưởng nhóm nghiên cứu tạo một trình biên soạn DNA và gọi hệ thống này với cái tên ABE (Adenine Base Editor).
Ảnh minh họa ABE (Adenine Base Editor). Nguồn: The Scientist Magazine
Trong một công trình nghiên cứu khác, Tiến sĩ Feng Zheng và phòng thí nghiệm của ông tại Viện Broad phát triển 1 trình biên soạn DNA khác với tên gọi REPAIR. Được xây dựng trên cơ sở công nghệ điều chỉnh gen CRISPR, cho phép các nhà khoa học có thể định hướng và chỉnh sửa bộ gen một cách hiệu quả hơn.
CRISPR hoạt động nhưng thực hiện cắt giảm bộ gen, và REPAIR – một kỹ thuật mới nhất của Tiến sĩ Zheng, về cơ bản hoạt động theo cơ chế tương tự, nhưng tác động đối với RNA.
Ảnh minh họa. Nguồn: Disruption Hub
Bác sĩ Zheng và phòng thí nghiệm của ông đã từng sử dụng REPAIR để sửa chữa đột biến gây ra triệu chứng thiếu máu.
Nhóm của bác sĩ Liu đã thành công trong việc sử dụng ABE cho các tế bào người sống để điều chỉnh một đột biến khiến cơ thể giữ lại sắt nhiều hơn cần thiết.
Ông cho biết: “Tạo ra một hệ thống làm thay đổi di truyền để điều trị bệnh là một bước tiến quan trọng, nhưng đó mới chỉ là một yếu tố cần thiết. Chúng tôi vẫn cần phải theo dõi hệ thống máy này, để kiểm tra độ an toàn của nó, đánh giá tác động có lợi đối với động vật và người bệnh, đồng thời cân nhắc khả năng chống lại bất kỳ phản ứng phụ không mong muốn. Chúng tôi vẫn còn nhiều thứ phải làm”.
Liệu đã đến lúc chúng ta nên áp dụng công nghệ chỉnh sửa gen với con người? Nguồn: Phòng Khám Chuyên Khoa Nội Tim Mạch Khải An
Tất nhiên, những cân nhắc về mặt đạo đức khi chuyển công nghệ này sang các thử nghiệm lâm sàng rất phức tạp và cần có sự tham gia của cộng đồng trước khi có thể trả lời câu hỏi về việc liệu biến đổi gen các thế hệ tương lai có mang lại lợi ích cho nhân loại hay không.
Nếu công nghệ này có thể ngăn ngừa hoặc làm giảm đột biến gây xơ nang, bệnh sẽ bị dừng lại và không lây sang các thế hệ tương lai.
Sơn Tùng

TIN LIÊN QUAN

Tế bào tự thực trong giải Nobel Y học giúp điều trị bệnh hiểm nghèo

Nghiên cứu của nhà khoa học Nhật Bản giành giải Nobel Y học 2016 về cơ chế tự thực của tế bào mở ra cánh cửa ứng dụng trong điều trị bệnh hiểm nghèo.

SAP muốn tuyển dụng lập trình viên bị bệnh tự kỷ

Theo BBC, Một công ty phần mềm doanh nghiệp Đức, SAP muốn tuyển dụng những lập trình viên bị bệnh tự kỷ,

Bí hiểm căn bệnh đột biến gene khiến cơ thể người to gấp đôi

Một căn bệnh rối loạn gene hiếm gặp khiến người bệnh bị sưng phù nếu có phản ứng dị ứng đang khiến các nhà khoa học đau đầu vì chưa tìm ra lời giải thích, theo Daily Mail.

Cô gái Việt trở thành ca bệnh lao gan hiếm thứ 2 thế giới

Mắc lao gan trên bệnh Wilson, nữ sinh 20 tuổi tại Đồng Tháp phải điều trị hơn 3 năm tại Bệnh viện Chợ Rẫy.

Liệt cơ tức thời bởi hội chứng Guillain - Barré

Sau đợt tiêu chảy khoảng một tuần, nam bệnh nhân tê yếu tứ chi, mất phản xạ gân cơ, bác sĩ xác định mắc hội chứng Guillain - Barré, tức bệnh viêm đa rễ dây thần kinh.

Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được

Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.

5 loại bệnh nguy hiểm có thể phát hiện nhờ khám mắt

Ung thư, tiểu đường, huyết áp cao hay viêm khớp dạng thấp là những loại bệnh có thể được phát hiện ra khi bạn khám mắt.

Bệnh nhân dễ chết nếu được phẫu thuật vào ban đêm

Y bác sĩ mệt mỏi và thiếu hụt nhân sự, các ca phẫu thuật vào ban đêm dễ gây chết người hơn 2 lần so với các ca phẫu thuật vào ban ngày.

THỦ THUẬT HAY

Cách chuyển định dạng USB từ FAT32 sang NTFS

Định dạng mặc định của USB là FAT32, tuy nhiên chúng có nhiều hạn chế so với NTFS, đơn cử là không cho phép bạn chép file lớn hơn 4GB vào USB.

Cách bật thông báo Gmail trên điện thoại, máy tính đơn giản nhất

Hướng dẫn bạn cách bật thông báo Gmail trên điện thoại, máy tính để tránh bỏ lỡ những thông báo quan trọng được gửi đến hộp thư của bạn. Click xem ngay nhé!

Chi tiết về "clean boot" và cách sử dụng trên Windows 8 và 8.1

'Clean boot' là một phương pháp giúp giải quyết xung đột giữa các phần mềm sau xảy ra trong quá trình sử dụng hệ điều hành Windows. Trong phần trước, mình đã nêu chi tiết về clean boot, tầm quan trọng của nó, cách thực

Những mẹo cực hay cho người dùng iPhone, iPad

Không được hỗ trợ các tính năng như tải video từ Youtube về Camera Roll, hay tắt các quảng cáo đáng ghét. Nhưng bạn hoàn toàn có...

Hướng dẫn cách tăng tốc cho giả lập Nox App Player

uy nhiên, khác với BlueStacks, Nox App Player có thể thiết lập lại số lượng RAM sử dụng ngay trong giao diện cài đặt của mình mà không cần truy cập vào Registry của máy tính như BlueStacks.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá chất lượng hình ảnh chụp từ camera Xiaomi Mi A2

Cả hai thiết bị này sẽ được bán tại hơn 40 thị trường trên toàn thế giới trong những tháng tới, dự kiến Mi A2 sẽ ra mắt tại Ấn Độ vào ngày 8/8. Thiết bị này được trang bị chipset Snapdragon 660, RAM lên tới 6 GB, ROM

Soi chi tiết Camera Samsung A52 có đáng tiền để mua ?

Nhìn chung phần thông số camera của Galaxy A52 có sự nâng cấp nhẹ khi camera chính được nâng cấp độ phân giải tối đa 64MP, trong khi camera góc rộng giảm độ phân giải xuống 8MP thay vì 12MP như trên A51.

Đánh giá nhanh máy lọc nước Mitsubishi Cleansui Z9E: dễ lắp ráp, công suất lọc 8,000L

Thực tế cảm quan của mình thì nước lọc xong không còn bất cứ mùi gì của nước máy, vị nó giống nước đun sôi để nguội vậy, màng lọc có thể lọc các chất rắn lẫn trong nước kích thước từ 0.01 đến 0.1 micromet.