Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được

Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.


Chứng teo cơ cột sống (Spinal muscular atrophy - SMA) là một rối loạn di truyền rất hiếm gặp thường dẫn đến tử vong sớm ở những bệnh nhi. Nhưng một loại thuốc được sản xuất và thử nghiệm mới đây đã mang lại hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc. Thậm chí loại thuốc này còn cho phép nhiều trẻ em bị liệt vì căn bệnh teo cơ cột sống có thể lấy lại được khả năng đi lại.


Loại thuốc này có tên là nusinersen đang thu hút sự chú ý của giới khoa học vì hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc.


Khi thuốc được sử dụng trên những bệnh nhi mắc bệnh lâu năm, các em đã dần lấy lại được khả năng di chuyển mà không cần bất kì một sự trợ giúp nào.


Chứng teo cơ cột sống có thể gây ra nhiều hậu quả nghiêm trọng khác nhau tùy từng bệnh nhân. Nhưng về cơ bản, căn bệnh này sẽ khiến cho các tế bào thần kinh bị liệt và từ đó khiến cho cơ bắp bị suy yếu. Trong vòng một hoặc hai năm, nhiều trẻ em bị mắc bệnh sẽ không thể ngồi dậy, cử động tay chân hoặc thậm chí nuốt thức ăn.


Đây là một căn bệnh di truyền ảnh hưởng đến phần hệ thần kinh kiểm soát các hoạt động tự phát của cơ. Hầu hết các tế bào thần kinh kiểm soát các cơ đều nằm ở tủy sống. Đây là bệnh thuộc về cơ vì tác động chính của nó xảy ra ở các cơ không nhận được các tín hiệu từ những tế bào thần kinh này.




Những trẻ em bị liệt do mắc chứng teo cơ cột sống như thế này sẽ hoàn toàn được chữa trị trong tương lai. (Nguồn ảnh: twitter).

'Ở thời điểm trước, những bệnh nhân mắc căn bệnh này gần giống như là một người đã chết. Nhưng sau khi uống thuốc, các em đã đã bình phục, có khả năng đứng, ngồi và tự ăn uống trở lại. Thật là một điều kì diệu', theo lời nhà nghiên cứu Francesco Muntoni đến từ Đại học London tại Anh cho biết.


Muntoni và các đồng nghiệp của ông là một trong những nhà nghiên cứu trên khắp thế giới đã có công góp phần phát triển nusinersen. Loại thuốc này hoạt động dựa trên cơ chế ức chế một gene đặc biệt gây bệnh.


Phương pháp điều trị này sử dụng các DNA đã được thiết kế chuyên biệt nhằm tác động đến các RNA đặc thù. RNA có chức năng tương tự như một nhà máy sản xuất ra protein trong cơ thể. Chính vì thế các protein từ đó cũng được thay đổi theo.


Loại thuốc nusinersen chính là nỗ lực đầy mạnh mẽ của các nhà khoa học trong việc tìm kiếm một giải pháp nhằm chặn đứng căn bệnh teo cơ cột sống chết người này.


Tuy mang lại nhiều hiệu quả tích cực, nhưng các nhà khoa học vẫn chưa thể chắc chắn được rằng liệu nusinersen có thể chữa trị triệt để chứng teo cơ tủy sống hay không.


Nếu dòng thuốc nusinersen thực sự mang lại hiệu quả và có khả năng chữa trị những khuyết tật về mặt di truyền thì những căn bệnh tương tự như bệnh Huntington, bệnh thoái hóa thần kinh cơ vận động cơ và Alzheimer cũng sẽ được mở ra hướng đi mới.


Nhưng vẫn còn một chặng đường dài để liệu pháp nusinersen có thể được hoàn thiện. Hiện tại, phương pháp điều trị phải được lặp đi lặp lại liên tục vài tháng một lần. Thuốc sẽ được tiêm trực tiếp vào trong ống xương sống.


Từ đó, thuốc sẽ hòa vào dịch não tủy rồi sau đó chảy đến khắp não và cột sống. Tuy nhiên, tác dụng phụ của quá trình điều trị sẽ mang đến cảm giác nhức đầu và đau lưng.


Cập nhật: 11/10/2016
Theo khampha

TIN LIÊN QUAN

5 loại bệnh nguy hiểm có thể phát hiện nhờ khám mắt

Ung thư, tiểu đường, huyết áp cao hay viêm khớp dạng thấp là những loại bệnh có thể được phát hiện ra khi bạn khám mắt.

Liệt cơ tức thời bởi hội chứng Guillain - Barré

Sau đợt tiêu chảy khoảng một tuần, nam bệnh nhân tê yếu tứ chi, mất phản xạ gân cơ, bác sĩ xác định mắc hội chứng Guillain - Barré, tức bệnh viêm đa rễ dây thần kinh.

Giải mã những người có khả năng tự chữa lành bệnh ung thư

Nhiều nhà tu hành có thể chiến thắng ung thư hoặc tự chữa khỏi bệnh này là nhờ thoát áp lực về tinh thần, không tham sống cũng không sợ chết và luôn giữ cho tâm hồn thanh thản nhẹ nhàng.

Quỷ Tasmania có thể tránh được tuyệt chủng nhờ tự biến đổi gene

Ngày 30/8, các nhà khoa học thông báo đã phát hiện loài quỷ Tasmania đã có bước tiến hóa về mặt gene di truyền với một tốc độ nhanh đến ngạc nhiên và điều này có thể giúp cho loài động vật ăn thịt này tránh được nguy cơ tiệt chủng.

Sai lầm thường gặp khi sơ cứu vận chuyển người bị đột quỵ

Đặt bệnh nhân ở tư thế cúi hoặc ngửa cổ quá mức khi di chuyển dễ gây tổn thương tủy dẫn đến liệt tứ chi.

Bí hiểm căn bệnh đột biến gene khiến cơ thể người to gấp đôi

Một căn bệnh rối loạn gene hiếm gặp khiến người bệnh bị sưng phù nếu có phản ứng dị ứng đang khiến các nhà khoa học đau đầu vì chưa tìm ra lời giải thích, theo Daily Mail.

Bệnh nhân bị liệt có thể cử động được nhờ "điều khiển từ xa"

Các nhà khoa học đã bước đầu thành công trong việc sử dụng công nghệ không dây điều khiển não, tủy của những bệnh nhân bị liệt, giúp họ có thể đi đứng trở lại bình thường.

Cô gái Việt trở thành ca bệnh lao gan hiếm thứ 2 thế giới

Mắc lao gan trên bệnh Wilson, nữ sinh 20 tuổi tại Đồng Tháp phải điều trị hơn 3 năm tại Bệnh viện Chợ Rẫy.

THỦ THUẬT HAY

Hướng dẫn sửa lỗi thanh công cụ tìm kiếm không hoạt động trên Windows 10

Thanh tìm kiếm chắc chắn là một trong những công cụ quan trọng nhất trên Windows 10, nhưng nếu một ngày nào đó công cụ này gặp lỗi thì làm sao bạn có thể sửa?

Hướng dẫn sử dụng cơ bản vivo V23e

Bài hướng dẫn sử dụng dưới đây sẽ giúp bạn nhanh chóng làm chủ và trải nghiệm tốt hơn với chiếc vivo V23e của mình, bạn sẽ dễ dàng hơn trong việc sử dụng điện thoại từ những bước cơ bản nhất.

Cách chặn, bỏ chặn tin nhắn trên Messenger vô cùng đơn giản

Trong quá trình sử dụng Messenger trên điện thoại và máy tính, đôi khi bạn bị làm phiền bởi những tin nhắn lạ, làm bạn mất tập trung trong học tập cũng như trong công việc.

Bitdefender TrafficLight: add-on bảo vệ người dùng cho trình duyệt Firefox

Bảo vệ an toàn khi sử dụng trình duyệt là điều mà người dùng cực kỳ quan tâm. Mới đây, Bitdefender cung cấp add-on cho trình duyệt Firefox để bảo vệ người dùng với tên gọi Bitdefender TrafficLight. Các bạn hãy cài đặt

Cắt video nhanh chóng bằng VLC Media Player

VLC Media Player là phần mềm nghe nhạc, xem phim, xem TV hoàn toàn miễn phí. Hỗ trợ hầu hết các định dạng đa phương tiện phổ biến nhất hiện nay.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đập hộp và đánh giá nhanh Xiaomi Redmi 5 Plus: Liệu có được như mong đợi?

Xiaomi đang làm chúng ta “bối rối” thật sự với cách đặt tên sản phẩm của mình. Theo thông lệ hàng năm, Xiaomi Redmi là dòng màn hình 5.0 inch còn Redmi Note là dòng màn hình lớn hơn với 5.5 inch.

Đánh giá nhanh HTC U12+: Thiết kế bắt mắt, màn hình đẹp, camera đỉnh và hiệu suất cao

Nếu bạn đã biết đến dòng HTC U thì có thể thấy được sự quen thuộc trong thiết kế HTC U12+. Mặt lưng vẫn là chi tiết mà chúng ta yêu thích nhất khi được làm cong bóng bẩy, hiệu ứng ánh sáng tốt. Đặc biệt phiên bản màu

Đánh giá công dụng, lợi ích và mua cáp sạc nhanh iPhone 18W chính hãng giá cạnh tranh

Là người dùng iPhone chắc hẳn ai cũng cảm thấy khó chịu về hiệu năng pin của dòng sản phẩm Smart phone thương hiệu Apple này,dù các phiên bản về sau được cải thiện và nâng cấp đáng kể,nhưng có những trường hợp ta cần