Loại thuốc thần kì giúp những trẻ em bị liệt có thể đi lại được

Những trẻ em bị bệnh teo cơ cột sống sẽ có sức rất yếu trong những tháng đầu đời. Các em sẽ bị khó thở, thậm chí không có khả năng bú, nuốt và thường không sống quá 2 năm.


Chứng teo cơ cột sống (Spinal muscular atrophy - SMA) là một rối loạn di truyền rất hiếm gặp thường dẫn đến tử vong sớm ở những bệnh nhi. Nhưng một loại thuốc được sản xuất và thử nghiệm mới đây đã mang lại hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc. Thậm chí loại thuốc này còn cho phép nhiều trẻ em bị liệt vì căn bệnh teo cơ cột sống có thể lấy lại được khả năng đi lại.


Loại thuốc này có tên là nusinersen đang thu hút sự chú ý của giới khoa học vì hiệu quả chữa trị đáng kinh ngạc.


Khi thuốc được sử dụng trên những bệnh nhi mắc bệnh lâu năm, các em đã dần lấy lại được khả năng di chuyển mà không cần bất kì một sự trợ giúp nào.


Chứng teo cơ cột sống có thể gây ra nhiều hậu quả nghiêm trọng khác nhau tùy từng bệnh nhân. Nhưng về cơ bản, căn bệnh này sẽ khiến cho các tế bào thần kinh bị liệt và từ đó khiến cho cơ bắp bị suy yếu. Trong vòng một hoặc hai năm, nhiều trẻ em bị mắc bệnh sẽ không thể ngồi dậy, cử động tay chân hoặc thậm chí nuốt thức ăn.


Đây là một căn bệnh di truyền ảnh hưởng đến phần hệ thần kinh kiểm soát các hoạt động tự phát của cơ. Hầu hết các tế bào thần kinh kiểm soát các cơ đều nằm ở tủy sống. Đây là bệnh thuộc về cơ vì tác động chính của nó xảy ra ở các cơ không nhận được các tín hiệu từ những tế bào thần kinh này.




Những trẻ em bị liệt do mắc chứng teo cơ cột sống như thế này sẽ hoàn toàn được chữa trị trong tương lai. (Nguồn ảnh: twitter).

'Ở thời điểm trước, những bệnh nhân mắc căn bệnh này gần giống như là một người đã chết. Nhưng sau khi uống thuốc, các em đã đã bình phục, có khả năng đứng, ngồi và tự ăn uống trở lại. Thật là một điều kì diệu', theo lời nhà nghiên cứu Francesco Muntoni đến từ Đại học London tại Anh cho biết.


Muntoni và các đồng nghiệp của ông là một trong những nhà nghiên cứu trên khắp thế giới đã có công góp phần phát triển nusinersen. Loại thuốc này hoạt động dựa trên cơ chế ức chế một gene đặc biệt gây bệnh.


Phương pháp điều trị này sử dụng các DNA đã được thiết kế chuyên biệt nhằm tác động đến các RNA đặc thù. RNA có chức năng tương tự như một nhà máy sản xuất ra protein trong cơ thể. Chính vì thế các protein từ đó cũng được thay đổi theo.


Loại thuốc nusinersen chính là nỗ lực đầy mạnh mẽ của các nhà khoa học trong việc tìm kiếm một giải pháp nhằm chặn đứng căn bệnh teo cơ cột sống chết người này.


Tuy mang lại nhiều hiệu quả tích cực, nhưng các nhà khoa học vẫn chưa thể chắc chắn được rằng liệu nusinersen có thể chữa trị triệt để chứng teo cơ tủy sống hay không.


Nếu dòng thuốc nusinersen thực sự mang lại hiệu quả và có khả năng chữa trị những khuyết tật về mặt di truyền thì những căn bệnh tương tự như bệnh Huntington, bệnh thoái hóa thần kinh cơ vận động cơ và Alzheimer cũng sẽ được mở ra hướng đi mới.


Nhưng vẫn còn một chặng đường dài để liệu pháp nusinersen có thể được hoàn thiện. Hiện tại, phương pháp điều trị phải được lặp đi lặp lại liên tục vài tháng một lần. Thuốc sẽ được tiêm trực tiếp vào trong ống xương sống.


Từ đó, thuốc sẽ hòa vào dịch não tủy rồi sau đó chảy đến khắp não và cột sống. Tuy nhiên, tác dụng phụ của quá trình điều trị sẽ mang đến cảm giác nhức đầu và đau lưng.


Cập nhật: 11/10/2016
Theo khampha

TIN LIÊN QUAN

5 loại bệnh nguy hiểm có thể phát hiện nhờ khám mắt

Ung thư, tiểu đường, huyết áp cao hay viêm khớp dạng thấp là những loại bệnh có thể được phát hiện ra khi bạn khám mắt.

Liệt cơ tức thời bởi hội chứng Guillain - Barré

Sau đợt tiêu chảy khoảng một tuần, nam bệnh nhân tê yếu tứ chi, mất phản xạ gân cơ, bác sĩ xác định mắc hội chứng Guillain - Barré, tức bệnh viêm đa rễ dây thần kinh.

Giải mã những người có khả năng tự chữa lành bệnh ung thư

Nhiều nhà tu hành có thể chiến thắng ung thư hoặc tự chữa khỏi bệnh này là nhờ thoát áp lực về tinh thần, không tham sống cũng không sợ chết và luôn giữ cho tâm hồn thanh thản nhẹ nhàng.

Quỷ Tasmania có thể tránh được tuyệt chủng nhờ tự biến đổi gene

Ngày 30/8, các nhà khoa học thông báo đã phát hiện loài quỷ Tasmania đã có bước tiến hóa về mặt gene di truyền với một tốc độ nhanh đến ngạc nhiên và điều này có thể giúp cho loài động vật ăn thịt này tránh được nguy cơ tiệt chủng.

Sai lầm thường gặp khi sơ cứu vận chuyển người bị đột quỵ

Đặt bệnh nhân ở tư thế cúi hoặc ngửa cổ quá mức khi di chuyển dễ gây tổn thương tủy dẫn đến liệt tứ chi.

Bí hiểm căn bệnh đột biến gene khiến cơ thể người to gấp đôi

Một căn bệnh rối loạn gene hiếm gặp khiến người bệnh bị sưng phù nếu có phản ứng dị ứng đang khiến các nhà khoa học đau đầu vì chưa tìm ra lời giải thích, theo Daily Mail.

Bệnh nhân bị liệt có thể cử động được nhờ "điều khiển từ xa"

Các nhà khoa học đã bước đầu thành công trong việc sử dụng công nghệ không dây điều khiển não, tủy của những bệnh nhân bị liệt, giúp họ có thể đi đứng trở lại bình thường.

Cô gái Việt trở thành ca bệnh lao gan hiếm thứ 2 thế giới

Mắc lao gan trên bệnh Wilson, nữ sinh 20 tuổi tại Đồng Tháp phải điều trị hơn 3 năm tại Bệnh viện Chợ Rẫy.

THỦ THUẬT HAY

Cách cài đặt tiện ích mở rộng của Chrome trên chính trình duyệt đang dùng

Google Chrome không chỉ phổ biến nhờ khả năng hoạt động ổn định mà còn sở hữu một kho ứng dụng khổng lồ. Tuy nhiên, nếu như bạn đang sử dụng Opera hoặc Firefox thì có thể tham khảo bài viết này để biết cách cài đặt

Tạo báo cáo trong Access 2016 và sử dụng các tùy chọn báo cáo nâng cao

Trong bài này, chúng ta sẽ tìm hiểu các tạo, chỉnh sửa, in báo cáo trong Access 2016 cũng như cách sử dụng các tùy chọn báo cáo nâng cao.

Hướng dẫn khôi phục dữ liệu sau khi restore iPhone

Việc restore lại iPhone là điều rất dễ xảy ra, nhất là khi chúng ta nhập sai mật khẩu mở khóa quá nhiều lần, dẫn đến việc iPhone bị vô hiệu hóa. Vậy có thể lấy lại toàn bộ dữ liệu trên iPhone khi restore được không?

Mẹo hay biến iPhone thành webcam của laptop

Đã bao giờ bạn nghĩ đến chuyện tận dụng camera độ phân giải cao của iPhone thay cho webcam chất lượng dở tệ trên laptop. Bạn có thể sử dụng ứng dụng miễn phí iVCam để làm được điều này. Về cơ chế hoạt động, iVCam giúp

[Thủ thuật] Khóa toàn bộ game, ứng dụng mạng xã hội trên iPhone

Đôi khi chúng ta cần khóa các nhóm ứng dụng như trò chơi, mạng xã hội để không cho trẻ con hoặc bạn bè của mình mượn máy sử dụng.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá Lenovo Lenovo V310: Lựa chọn tốt cho doanh nghiệp vừa và nhỏ

V310 là chiếc laptop mới nhất của Lenovo tại thị trường Việt Nam. Sản phẩm hướng đến đối tượng khách hàng là những doanh nghiệp vừa và nhỏ nên được hãng tập trung khá nhiều đến tính năng bảo mật dữ liệu, thời lượng pin

Trên tay Nokia T20: Thiết kế tinh tế, màn hình 2K sắc nét, pin 8.200 mAh, phù hợp cho việc học online của học sinh, sinh viên

Sau nhiều tin đồn đoán thì mới đây, Nokia đã chính thức ra mắt chiếc máy tính bảng mới nhất có tên gọi là Nokia T20. Vậy sản phẩm này có những tính năng gì nổi bật? Hãy cùng Viettel Store trên tay Nokia T20 để khám phá

Đánh giá nhanh Xiaomi Mi Max 3: Màn hình lớn, tuổi thọ pin tuyệt vời

Xiaomi đã thành công trong thị trường điện thoại màn hình lớn và năm nay, họ giới thiệu Mi Max 3 với kích thước màn hình to hơn 6.9 inch. Nhiều người có thể lo ngại vì kích thước lớn như vậy, nhưng với thiết kế màn