Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR phiên bản 2.0 ra đời với khả năng chỉnh ARN và an toàn hơn

CRISPR - công cụ với khả năng chỉnh sửa gen một ngày nào đó có thể thay đổi hoàn toàn cách chúng ta chiến đấu với ung thư và hàng loạt các căn bệnh đe doạ tính mạng khác, vừa được các nhà khoa học 'cập nhật' lên phiên bản mới có thể nhắm đến và chỉnh sửa một dạng vật chất di truyền khác: ARN.
Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR phiên bản 2.0 ra đời với khả năng chỉnh ARN và an toàn hơn

Lợi ích của công cụ này chính là bạn có thể tạo ra những sửa đổi tạm thời, giúp cho chỉnh sửa gen trở thành việc an toàn hơn nhiều so với trước đây. Các nhà nghiên cứu cho biết hệ thống mới mang tên REPAIR có thể hoạt động tương đối hiệu quả ở tế bào người.

Trong tương lai, kỹ thuật này có thể được dùng để trị bệnh cũng như hiểu rõ hơn về vai trò của ARN trong việc gây ra những căn bệnh đó. 'Nó là một công cụ khác trong hộp dụng cụ mà trước đây chúng tôi chưa từng có”, Mitchell O’Connell, trợ lý giáo sư thuộc Khoa Hoá sinh và Sinh lý học tại đại học Rochester, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết. “Việc này giống như bạn phát triển một công nghệ cho phép bạn nhìn thấy những điều chưa từng thấy trước đó, hoặc điều chỉnh những thứ không thể điều chỉnh”.

Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được phát triển dựa trên cơ chế phòng vệ dùng vi khuẩn để ngăn chặn virus bằng cách cắt đứt ADN của chúng sau đó dán vào nơi khác. Nhờ công cụ này, các nhà khoa học đã tạo ra cơ chế nhằm tinh chỉnh ADN để tạo ra những con ong cơ bắp hoặc muỗi không truyền bệnh sốt rét. Nhưng CRISPR bản thân nó cũng có nhiều loại khác nhau để dùng cho các mục đích khác nhau. Công cụ chỉnh sửa gen được ứng dụng nhiều nhất và phổ biến nhất cho đến hiện tại chính là CRISPR-Cas9.

CRISPR được sử dụng trong nghiên cứu mới là CRISPR-Cas13. Thay vì tác động đến ADN, dạng CRISPR này lại nhắm tới một loại phân tử sinh học quan trọng khác có thể được tìm thấy trong bất kể dạng sự sống nào: ARN. Phần lớn dòng đời, ARN tồn tại bên trong cơ thể để giúp ADN xây dựng các protein. Và protein lại đóng một vai trò quan trọng trong việc gây ra bệnh. David Cox, một nghiên cứu sinh tại phòng thí nghiệm Zhang ở Viện Broad (đối tác của MIT và Đại học Harvard), đồng tác giả của nghiên cứu cho rằng chỉnh sửa ARN mang một lợi thế nếu so với chỉnh ADN. ARN liên tục được tạo ra và tái sử dụng bên trong tế bào, do đó, sửa ARN không để lại những tác động vĩnh viễn.

Mặc dù vậy, những thay đổi tạo ra trong ARN vẫn có thể mang đến hiệu quả nhất định: hệ thống CRISPR có thể tồn tại trong tế bào một khoảng thời gian, chẳng hạn như vài tháng, cho phép kéo dài thời gian chỉnh sửa ARN khi nó hình thành. Điều này giúp toàn bộ quá trình trở nên an toàn hơn. Ví dụ trong trường hợp xấu, việc chỉnh sửa ARN mắc lỗi, ARN lỗi đó sẽ bị phân huỷ trong vòng 24 tiếng. Tuy nhiên nếu bạn gặp điều tương tự khi chỉnh ADN thì lỗi đó không thể đảo ngược và có thể gây nên những hậu quả nghiêm trọng như ung thư.

Một vài thay đổi trong ADN có thể di truyền cho cả thế hệ sau trong khi thay đổi ở ARN nhìn chung không di truyền. Từ trước đến nay, các nhà khoa học xem chỉnh sửa gen là một công cụ vô cùng mạnh mẽ trong việc giải quyết rất nhiều vấn đề, kể cả những vấn đề phức tạp nhất của y học. Nhưng bên cạnh đó, họ lúc nào cũng tỏ ra đề phòng với những hậu quả không thể lường trước được nếu phạm sai lầm trong quá trình tác động đến tự nhiên. Giờ đây, tạo ra công cụ có thể chỉnh sửa ARN mang đến cho chúng ta một “chiến lược an toàn hơn, đặc biệt là đối với những thứ mà bạn không muốn thay đổi vĩnh viễn”, theo O’Connell.

Để tạo ra công cụ mang tên REPAIR này, các nhà nghiên cứu đã kết hợp CRISPR-Cas13 với một protein gọi là ADAR. Nguyên lý hoạt động như sau: enzym Cas13 được lập trình để tìm kiếm một trình tự ARN cụ thể có thể tương ứng với một đột biến gây bệnh; protein ADAR sau đó sẽ làm nhiệm vụ chỉnh sửa. Trải qua các thử nghiệm, các nhà nghiên cứu cho biết hiệu quả của công cụ mới trong việc chỉnh sửa ARN từ 20 - 40% và có thể lên đến 90% trong một số trường hợp nhất định. Đôi khi, hệ thống cũng mắc sai lầm.

Dù công cụ chỉnh gen hiện nay rất chính xác nhưng có lúc nó lại cắt nhỏ những đoạn mà di truyền mà chúng không được tạo ra để cắt. Sai lầm nhỏ này có thể đưa đến những hậu quả nguy hiểm và các nhà khoa học muốn đảm bảo giảm số lần cắt sai xuống càng thấp càng tốt. Phiên bản đầu tiên của công cụ mới sai phạm 20.000 lần, theo Omar Abudayyeh, đồng tác giả của nghiên cứu cho biết. “Đó là khoảnh khắc đáng thất vọng”, ông nói. Nhưng sau đó, những điều chỉnh của các chuyên gia giúp công cụ hoạt động hiệu quả hơn, số lần cắt sai giảm xuống còn 10-20 lần ở mỗi vị trí mục tiêu, giúp cho nó trở nên an toàn và chính xác hơn.

O'Connell cho biết ông cảm thấy rất ngạc nhiên bởi hệ thống hoạt động tốt như vậy. Trước đây, ARN từng được nhắm đến trong một số nỗ lực nhằm giúp thuốc hiệu quả hơn trong việc trị bệnh, theo ông. Nhưng nhờ hệ thống CRISPR mới, việc điều trị những căn bệnh nguy hiểm đến tính mạng như hemophilia hay bệnh cơ tim phì đại (có thể dẫn đến đột tử) trở nên dễ dàng hơn. Trước khi điều đó xảy ra, việc cần làm trước mắt là phải tối ưu hoá công cụ này, giúp nó hoạt động chính xác hơn.

Các nhà nghiên cứu cũng cần chứng minh mức độ hiệu quả của kỹ thuật mới trên cơ thể động vật, trước khi nó được áp dụng trên cơ thể người. “Việc biến nó trở thành một liệu pháp điều trị thật sự là một chặng đường rất dài”, Jonathan Gootenberg, đồng tác giả của nghiên cứu, chia sẻ. Công cụ mới này và CRISPR-Cas9 rõ ràng có tiềm năng để cách mạng hoá cách chúng ta điều trị bệnh. Và đó cũng là động lực giúp Gootenberg, Cox hay Abudayyeh luôn làm việc một cách miệt mài tại phòng thí nghiệm Zhang Lab.

Abudayyeh khi còn học trung học từng chứng kiến một người phụ nữ mắc ung thư phổi giai đoạn cuối và có lẽ chỉ còn sống được vài tháng. “Bạn cảm thấy hoàn toàn bất lực trong tình huống đó bởi bạn không thể làm gì, ngay khi bạn là một bác sĩ”. Đó là động lực khiến ông quyết tâm theo đuổi ngành công nghệ sinh học. “Bạn sẽ cảm thấy như được trao một quyền lực gì đó khi bạn ở trong phòng thí nghiệm, chỉ cần suy nghĩ về những phương pháp mới để tạo ra các công nghệ đầy tiềm năng để giúp đỡ những bệnh nhân như thế. Thật sự rất tuyệt vời”.

Nguồn: The Verge, Ảnh: Phys.org

TIN LIÊN QUAN

Kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR có thể không hoạt động đối với hầu hết mọi người

Hiện tại, đây chưa phải là vấn đề quá trầm trọng đến mức đặt dấu chấm hết cho công nghệ chỉnh sửa gen bởi nghiên cứu vẫn chưa được đánh giá kỹ lưỡng và quy mô tương đối nhỏ của công trình cũng khiến cho độ tin cậy của nó chưa thật sự vững chắc.

Nhân bản chó để nghiên cứu cách chữa bệnh

Công ty Sinogene đã tạo ra chú chó săn thỏ và đặt tên là Longlong. Nhìn bên ngoài, Longlong có bộ lông 3 màu (đen, nâu, trắng) như những con chó săn thỏ bình thường khác.

2017: Năm của những đột phá khoa học

Lần đầu tiên trên thế giới, các nhà khoa học đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene để sửa chữa thành công một đột biến gây bệnh trong phôi người, thành tựu đánh dấu bước tiến lớn trong việc ngăn ngừa các bệnh di truyền.

Tại sao chỉ mới có 1 người được chữa khỏi HIV?

Khi đó, kết quả xét nghiệm đã khẳng định virus HIV đã bất ngờ biến mất khỏi cơ thể ông. Brown trước đó đã được chẩn đoán là đang mắc bệnh bạch cầu và được cấy ghép tế bào gốc để điều trị.

Trung Quốc tuyên bố đã tạo ra thai nhi chỉnh sửa gen đầu tiên

Theo tạp chí MIT Technology Review cho biết, một nhóm chuyên gia thuộc Đại học Khoa học và Công nghệ miền Nam tại Thẩm Quyến đã tuyển mộ các cặp vợ chồng tham gia nghiên cứu tạo ra các em bé được chỉnh sửa gen.

Nghiên cứu cho thấy vắc-xin mRNA có thể ngăn chặn ung thư tuyến tụy

Vắc-xin RNA thông tin (mRNA) có thể là điều nóng nhất trong khoa học hiện nay, vì chúng đã giúp lật ngược tình thế chống lại COVID-19.

Giật mình bệnh viện ở thủ đô để bệnh nhân nằm la liệt đội mưa, che ô chờ phẫu thuật

Mấy ngày vừa qua Hà Nội mưa bão thì trên mạng xã hội cũng lan truyền hình ảnh bệnh nhân nằm cáng phải che ni lông, che ô chờ đợi dưới mưa để đến lượt phẫu thuật tại BV Việt Đức.

Trí tuệ nhân tạo giúp chẩn đoán bệnh ung thư vú nhanh hơn bác sĩ 30 lần

Hệ thống machine learning (phương pháp phân tích dữ liệu mà sẽ tự động hóa việc xây dựng mô hình phân tích) giúp bác sĩ có thể chẩn đoán chính xác nguy cơ ung thư vú của bệnh nhân nhanh gấp 30 lần so với các bác sĩ. Ở Mỹ, hàng năm có khoảng 40.000

THỦ THUẬT HAY

POLED và AMOLED là gì - Giải ngố về sự khác nhau giữa hai loại công nghệ OLED này

Cả hai đều được sản xuất bởi hai nhà sản xuất màn hình OLED hàng đầu thế giới, nhưng liệu có gì khác biệt giữa chúng hay không.

Những dịch vụ nén và giải nén file trực tuyến miễn phí

Ngoài việc sử dụng những phần mềm nén và giải nén phổ biến hiện nay như 7-Zip, WinRar chúng ta có thể sử dụng một số những dịch vụ nén và giải nén phổ biến.

Hướng dẫn thay đổi mật khẩu Skype

Vì một lý do nào đó bạn thấy mật khẩu Skype hiện tại không còn an toàn nữa. Bạn muốn đổi mật khẩu khác để đảm bảo an toàn cho tài khoản của mình, nhưng lại không biết phải đổi mật khẩu bằng cách nào?

Một số tuỳ chỉnh giúp sử dụng Vivo V7 hiệu quả hơn

Ở màn hình khoá anh em có thể vẽ lên một số cái và máy sẽ tự động nhận dạng và thực hiện theo lệch.

Cách thức hoạt động của ứng dụng Akinator - vị thần đèn có thể đọc suy nghĩ

Khả năng dự đoán chính xác của vị thần đèn này sẽ làm bạn há hốc mồm vì kinh ngạc đấy.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá Galaxy J7 Prime: Bất ngờ lớn của Samsung ở phân khúc 6 triệu

Đây là những đặc điểm chúng ta cần quan tâm về Galaxy J7 Prime: Thiết kế: kim loại, ấn tượng và mượt mà hơn Nếu bạn mua J7 Prime, hãy mua màu đen. Màu đen...

Đánh giá Moto Z3 Play: Một sản phẩm đầy thú vị và khác biệt

Moto Z3 Play sở hữu thiết kế tương tự như người anh Z2 với mặt kính cả trước và sau, điểm nhấn trên sản phẩm này chính là cụm camera kép được thiết kế theo dạng tròn khá lớn và lồi.

Đánh giá Sony XZ Premium - triết lý khác biệt

Thiết kế cổ điển, viền dầy và giá cao là sự lựa chọn của Sony với mẫu YZ Premium này. Có thể bạn không thích nhưng những người dùng riêng của Sony thì đều ủng hộ triết lý này.