Các nhà khoa học đã xác định được một loại protein giả mạo cung cấp năng lượng cho các bệnh ung thư não nguy hiểm nhất trong một bước đột phá mở ra cánh cửa để tiêu diệt nó. Các liệu pháp cải tiến là rất cần thiết đối với u nguyên bào thần kinh đệm - loại bệnh thường không thể chữa khỏi.

Tác giả chính, Giáo sư Alea Mills, thuộc Phòng thí nghiệm Cold Spring Harbor ở New York, cho biết: 'Sự hung dữ của u nguyên bào thần kinh đệm là khét tiếng. Tiêu chuẩn là tiến hành phẫu thuật, điều trị bằng các loại thuốc khắc nghiệt và chỉ hy vọng điều tốt nhất.'

Nhưng giờ đây, nhóm nghiên cứu Hoa Kỳ đã tìm ra 'gót chân Achilles' của nó - một phân tử giúp các tế bào bị bệnh lây lan. Được gọi là BRD8, phát hiện này cuối cùng có thể dẫn đến các lựa chọn điều trị được cải thiện - và kết quả tốt hơn cho bệnh nhân.

Khoảng 2.500 trường hợp được chẩn đoán ở Anh mỗi năm. Chỉ có bảy phần trăm bệnh nhân sống sót. Hàng triệu nạn nhân trên khắp thế giới đã bao gồm Thượng nghị sĩ John McCain, Beau, con trai của Tổng thống Biden, các diễn viên Robert Forster và Tim Conway và nhà phê bình phim nổi tiếng Gene Siskel.

Hầu hết chết trong vòng hai năm và một số ít vượt qua năm năm - một thống kê đã không được cải thiện trong nhiều thập kỷ. Giáo sư Mills và các đồng nghiệp đang hy vọng những con số nghiệt ngã sắp thay đổi sau khi cuối cùng giải quyết được lý do tại sao u nguyên bào thần kinh đệm lại hung hăng đến vậy.

Họ phát hiện BRD8 làm tê liệt một loại protein khác gọi là P53 - một loại protein chủ yếu trong hệ thống phòng thủ ung thư tự nhiên của cơ thể. Nó trở nên hoạt động quá mức - lấn át hóa chất có lợi vốn ngăn tế bào phân chia và biến thành khối u.

Trong các thí nghiệm, các nhà nghiên cứu đã vô hiệu hóa BRD8 bằng kỹ thuật chỉnh sửa gen tiên phong - đánh thức 'kho vũ khí' của P53. Các khối u đã dừng lại trên đường đi của chúng. Nó làm tăng hy vọng chữa khỏi u nguyên bào thần kinh đệm bằng cách 'chỉnh sửa' DNA trong não bằng một loại thuốc - mà không cần phải cắt bỏ bất kỳ mô nào.

Hầu như tất cả các bệnh ung thư đều phụ thuộc vào việc P53 bị đột biến và do đó bị vô hiệu hóa. Điều kỳ lạ là trong u nguyên bào thần kinh đệm nó không bị tổn thương. Đồng tác giả Tiến sĩ Xueqin Sun cho biết: 'Vậy tại sao căn bệnh ung thư này lại hoạt động giống như P53 bị phá vỡ?'. Nghiên cứu cho thấy BRD8 hoạt động theo một cách độc đáo.

Nó chặn quyền truy cập vào các gen trong nhiễm sắc thể, các bit DNA bên trong tế bào. Nếu một gen bị quấn chặt, nó không thể được sử dụng - nó giống như thể nó đang 'ngủ'. Các nhà nghiên cứu tiết lộ BRD8 hoạt động không phù hợp trong u nguyên bào thần kinh đệm - giữ cho P53 ở trạng thái nghỉ ngơi.

Giáo sư Mills giải thích: 'Giống như BRD8 đang nói 'cấm vào' khả năng ngăn chặn khối u của P53. Nhưng khi chúng tôi đánh BRD8 đúng cách - đi vào đó gần giống như một con dao mổ, nhưng về mặt phân tử - khối u sẽ bị tiêu diệt.'

Các nhà nghiên cứu đã cấy tế bào khối u từ bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm vào chuột và theo dõi chúng trong não. Khi BRD8 bị vô hiệu hóa, P53 được mở khóa - các khối u ngừng phát triển và loài gặm nhấm sống lâu hơn.

Các phát hiện trên tạp chí Nature cho thấy các loại thuốc nhắm vào trung tâm của BRD8 có thể có tác dụng chống lại u nguyên bào thần kinh đệm. Giáo sư Mills hy vọng nó sẽ giúp biến căn bệnh ung thư não chết người thành một căn bệnh có thể điều trị được, kéo dài đáng kể tuổi thọ của bệnh nhân.