QUỸ TRỊ LIỆU HỘI CHỨNG ANGELMAN (FAST) CÔNG BỐ TĂNG 5 TRIỆU USD ĐỂ ĐẨY NHANH HOẠT ĐỘNG THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG ĐỐI VỚI CÁC LOẠI RỐI LOẠN PHÁT TRIỂN THẦN KINH HIẾM GẶP

QUỸ TRỊ LIỆU HỘI CHỨNG ANGELMAN (FAST) CÔNG BỐ TĂNG 5 TRIỆU USD ĐỂ ĐẨY NHANH HOẠT ĐỘNG THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG ĐỐI VỚI CÁC LOẠI RỐI LOẠN PHÁT TRIỂN THẦN KINH HIẾM GẶP

Trung tâm tại Đại học Rush sẽ do Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, ngày 4 tháng 12 năm 2022 /PRNewswire/ -- Quỹ Trị liệu Hội chứng Angelman (FAST) đã công bố món quà trị giá 5 triệu đô la để thực hiện thử nghiệm lâm sàng mới và nỗ lực nghiên cứu chuyển đổi đối với các chứng rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp, một trung tâm hàng đầu đầu tiên thuộc loại này được chỉ đạo bởi Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis. Với tên Trung tâm Nghiên cứu Chuyển đổi Rush F.A.S.T., đây sẽ là trụ sở toàn cầu để đào tạo các cá nhân về cách thực hiện các thử nghiệm lâm sàng về di truyền thần kinh và cung cấp các liệu pháp can thiệp sáng tạo đòi hỏi các phương pháp mới và sự chăm sóc đặc biệt.

Nhiều bác sĩ làm việc về các rối loạn di truyền thần kinh đang điều hành các phòng khám chăm sóc tổng quát và chuyên khoa xuất sắc cho các nhóm rối loạn cụ thể, nhưng không được đào tạo về những chi tiết phức tạp trong việc thiết lập, thực hiện và báo cáo về các thử nghiệm lâm sàng—có nghĩa là không được đào tạo cụ thể để nhanh chóng thực thi thử nghiệm, điều này đang hạn chế đáng kể khả năng đăng kí thử nghiệm.

'Đây là khởi đầu một kỉ nguyên mới. Ngày nay, có hơn 25 chương trình trị liệu đang trong quá trình phát triển cho hội chứng Angelman và phần lớn được tài trợ mạnh mẽ bởi FAST', Tiến sĩ Allyson Berent, giám đốc khoa học tại FAST. 'Chúng tôi đang tạo ra một bước ngoặt, chúng tôi đã sẵn sàng cho nhiều chương trình tiếp cận bệnh nhân để thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu trên người, nhưng hầu hết các trung tâm bệnh viện không có khả năng để đáp ứng nhu cầu to lớn này'.

Để đáp ứng nhu cầu này, trung tâm mới—dưới sự lãnh đạo của Tiến sĩ Berry-Kravis, người đã dẫn đầu các thử nghiệm lâm sàng trong hơn 20 năm—sẽ là chương trình đào tạo được tổ chức đầu tiên dành cho các cá nhân tập trung vào việc thực hiện thử nghiệm lâm sàng và phân phối thuốc mới cho các rối loạn di truyền thần kinh hiếm gặp. Bằng cách xây dựng một chương trình hợp tác chính thức cho cả ứng viên trong nước và quốc tế, các bác sĩ sẽ được đào tạo về: hiểu các bước cần thiết để tham gia một thử nghiệm lâm sàng trong tương lai; các rào cản pháp lí cần thiết để thông qua hợp đồng và phê duyệt đạo đức; những thách thức trong việc thiết lập cơ sở hạ tầng để xét nghiệm bệnh nhân và tập hợp các nhóm lâm sàng chuyên biệt cần thiết cho các thử nghiệm này (ví dụ: gây mê, điều phối viên thử nghiệm, bác sĩ tâm thần kinh được đào tạo, bác sĩ thần kinh/bác sĩ động kinh, bác sĩ giải phẫu thần kinh và bất kỳ chuyên gia nào khác liên quan đến một thử nghiệm cụ thể), v.v. Ngoài ra, chương trình này sẽ hỗ trợ cơ sở hạ tầng và công trình xây dựng cần thiết để tạo ra một cơ sở hiện đại nhất tại Rush, với không gian thử nghiệm lâm sàng được xây dựng dựa trên nhu cầu của nhóm bệnh nhân đặc biệt này.

Trung tâm thử nghiệm FAST sẽ tập trung tất cả các mục tiêu này trong mô hình thực hiện thử nghiệm lâm sàng một cách hiệu quả—tạo điều kiện cho Tiến sĩ Berry-Kravis tập trung chia sẻ chuyên môn của mình với những người khác và giúp phát triển năng lực tại hàng chục trung tâm khác trên toàn cầu. Khi một thành viên FAST hoàn thành khóa đào tạo, họ sẽ có thể mang kiến thức chuyên môn này đến các tổ chức khác trên khắp thế giới. Để thực hiện điều này, FAST cam kết hỗ trợ tài chính cho việc nâng cấp các trung tâm thử nghiệm lâm sàng hiện tại và thành lập các trung tâm thử nghiệm lâm sàng mới để phát triển chuyên môn nhằm đảm bảo năng lực của nhiều trung tâm có thể đáp ứng nhu cầu khổng lồ.

Các nhà nghiên cứu tại FAST sẽ được đào tạo thực hành và được tích hợp vào Trung tâm trong cả năm, tập trung hoàn toàn vào việc chạy thử nghiệm lâm sàng cho NDD. Ngoài các nhà nghiên cứu, Trung tâm Rush F.A.S.T. cũng sẽ đào tạo các thực tập sinh bên ngoài trong thời gian ngắn hơn để tìm hiểu về hoạt động phân phối thuốc, nâng cao năng lực và đào tạo các kĩ năng để tổ chức của họ có thể cung cấp phương pháp điều trị can thiệp tốt hơn cho nhiều bệnh nhân hơn theo những cách an toàn và hiệu quả nhất.

'Chúng tôi đang tiến đến rất nhiều bước đột phá quan trọng, đó là lý do tại sao thật vinh dự khi được bổ nhiệm làm giám đốc của Trung tâm Rush F.A.S.T. vào thời điểm quan trọng như vậy', theo Tiến sĩ Elizabeth Berry-Kravis. 'Điều này sẽ giúp được rất nhiều người và tôi rất mong được làm việc với những bộ óc thông minh nhất trong lĩnh vực này để tạo ra những đột phá y học cho tương lai'.

Liên hệ Truyền thông:
Eric Koch
617-733-6891
ericdkoch@gmail.com

Logo - https://cdn.trangcongnghe.vn/uploads/posts/2022-12/qu-tr-liu-hi-chng-angelman-fast-cong-b-tng-5-triu-usd-y-nhanh-hot-ng-th-nghim-lam-sang-i-vi-cac-loi-ri-lon-phat-trin-thn-kinh-him-gp-2.jpg

 


nguồn: Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics

TIN LIÊN QUAN

Chứng sợ hãi có thể chữa khỏi bằng ánh sáng

Optogenetic là phương pháp kết hợp giữa các kỹ thuật nghiên cứu quang học và di truyền nhằm điều khiển quá trình xử lý thông tin trong não bộ.

MIT tìm ra mạch thần kinh kiềm chế các hội chứng ám ảnh sợ hãi

Một số người trong chúng ta mắc phải các hội chứng sợ thứ gì đó, chẳng hạn như sợ những cái lỗ sợ nhiều lông, nhiều chân, sợ đi máy bay v.v… và y học cũng đã phát triển những...

Thịt bò khô có thực sự chứa hóa chất gây rối loạn tâm thần?

Theo Live Science, một nghiên cứu mới cho thấy rằng những người bị rối loạn lưỡng cực (một chứng bệnh rối loạn tâm thần gây ra sự biến đổi cảm xúc không ổn định) thường ăn nhiều các loại xúc xích, thịt khô và thịt ướp muối nhiều hơn những người

Phương pháp giúp cây sinh trưởng 'thần tốc'

Phương pháp mới này dựa trên nghiên cứu được NASA thử nghiệm hơn 10 năm trước để sản xuất thực phẩm trong không gian, giúp cây phát triển nhanh gấp nhiều lần và cho năng suất cao hơn.

VTV làm phóng sự về game thủ Đột Kích bị rối loạn tâm thần do nghiện game

Trong bản tin thời sự, đài truyền hình VTV đã làm phóng sự về một game thủ Đột Kích đã phải vào viện tâm thần vì chơi quá đà.

THỦ THUẬT HAY

Một số thủ thuật tiện ích "có thể bạn chưa biết" trên Windows 10

Bên trong Windows 10 được tích hợp rất nhiều tính năng rất tiện ích cho quá trình sử dụng nhưng có thể bạn vẫn chưa biết. Và sau đây, diễn đàn xin giới thiệu đến các bạn một số thủ thuật hữu ích với một số tính năng

Cách tạo tin nhắn nhóm trên điện thoại Samsung

Tin nhắn nhóm trên điện thoại Samsung hoạt động tương tự như nhóm chat trên Facebook Messenger, cho phép nhiều người trao đổi tin nhắn với nhau được dễ dàng hơn.

Anh em có quấn dây điện/cáp sau khi sử dụng? Mời anh em chia sẻ cách bảo quản cáp sạc, dây điện

Bản thân mình thì sẽ quấn gọn lại và dùng dây dính velcro hoặc một đoạn dây điện cứng khác để cột / buộc lại. Nhưng vợ mình khi quấn dây điện lại thì thích quấn đẹp, không cần dùng thêm dây ngoài.

Hướng dẫn vượt lỗi không kích hoạt trên iPhone khóa mạng

iPhone khóa mạng đã có thể kích hoạt trở lại với SIM ghép trên phôi 4G thông qua đoạn mã sử dụng ở màn hình gọi khẩn cấp.

Bạn có biết bật chế độ Game Mode trên Windows 10?

Chế độ Game Mode là một trong những tính năng được đề cập nhiều nhất trong phiên bản Windows 10 Creators Update, đem lại nhiều trải nghiệm tuyệt vời cho game thủ, một điểm đáng chú ý là Game Mode hoạt động với tất cả

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá Galaxy J7 Prime: Bất ngờ lớn của Samsung ở phân khúc 6 triệu

Đây là những đặc điểm chúng ta cần quan tâm về Galaxy J7 Prime: Thiết kế: kim loại, ấn tượng và mượt mà hơn Nếu bạn mua J7 Prime, hãy mua màu đen. Màu đen...

Trên tay Seagate Backup Plus Hub giá 6.5 triệu cho bản 6TB

Về kích cỡ thì Backup Plus Hub không khác biệt so với các ổ cứng 3.5” gắn ngoài thông thường, có chẳng là nó sẽ hơi dài hơn một chút ở mặt trước, nhưng vẫn rất gọn gàng và không đáng kể.

Đánh giá toàn diện 2018 Honda CB300R giá 102 triệu đồng

2018 Honda CB300R, một sản phẩm mang nhiều mới lạ, được Honda sản xuất trong khuôn dáng của mẫu xe Neo Sports Café (xe Café thể thao đời mới). Đây cũng là dáng dấp mà Honda đang áp dụng cho cả CB150R và CB1000R.