AAVantgarde presents updated positive clinical data from its AAVB-081 program for Usher 1B at EURetina 2025

MILAN, Sept. 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- AAVantgarde Bio (AAVantgarde), a clinical-stage biotechnology company developing next-generation gene therapies for inherited retinal diseases, today announced the presentation of updated clinical data from the LUCE-1 study at the 25th European Society of Retina Specialists (EURETINA) Annual Congress (EURetina 2025), taking place in Paris 4-7 September 2025.

Data presented by Prof. Simonelli included safety data for the first 11 participants treated (the 5 participants from the low dose cohort, 5 participants from the medium dose cohort and the first participant from the high dose cohort).

Safety and efficacy data for the first 4 participants receiving AAVB-081 includes follow up of ≥ 180 days, with the first participant out to 1 year. There have been no drug-related serious adverse events or dose-limiting toxicities to date. Ocular inflammation has been infrequent, and reversible with steroid treatment. The four participants with ≥ 180 days of follow-up achieved > 1 line improvement in BCVA and the first two participants demonstrate > 3 lines improvement in LLVA. Microperimetry fixation stability also improved in 3 out of the 4 participants.

Prof. Francesca Simonelli, Head of the Ophthalmology Unit at the University Hospital of Campania “Luigi Vanvitelli” (Naples) and Principal Investigator of the LUCE-1 clinical trial, commented on the study's progress:​ “The data we presented at EURetina 2025 are very encouraging, showing that treatment with AAVB-081 has been well tolerated and is beginning to demonstrate signals of clinical benefit. For patients living with Usher syndrome type 1B, who currently face inevitable vision loss without any therapeutic options, these findings represent an important step forward. We are optimistic that continued follow-up will further confirm the potential of this gene therapy to make a meaningful difference in patients’ lives.”

Dr. Natalia Misciattelli, CEO of AAVantgarde, commented: “We are thrilled to share these encouraging clinical results from the LUCE-1 study at EURetina 2025. The positive safety and efficacy data further validate the potential of our dual AAV vector platform and addresses the high unmet need in Usher syndrome type 1B. These findings reinforce our commitment to advancing innovative gene therapies that have the potential to transform the lives of patients and their families who currently have no treatment options.”

About AAVantgarde
AAVantgarde Bio is a clinical stage, biotechnology company advancing best-in-class therapies for patients with inherited retinal diseases. The company’s lead programs target Stargardt disease and retinitis pigmentosa due to Usher syndrome type 1B, two severe, inherited retinal diseases with no approved treatments. AAVB-039 and AAVB-081 are investigational, dual AAV gene therapies designed to address the root genetic causes of these diseases. With a strong foundation in translational science and a commitment to clinical excellence, AAVantgarde is working to bring transformative therapies to patients. For more information, please visit: www.aavantgarde.com

About the LUCE-1 Trial (NCT06591793)
LUCE-1 is a Phase 1/2 multicenter, open-label, dose escalation study investigating safety, tolerability and preliminary efficacy of 3 dose levels of dual AAV8.MYO7A (AAVB-081) administered subretinally in participants with retinitis pigmentosa associated with Usher Syndrome Type 1B. You can find further information on the LUCE-1 study in the link below: LUCE-1 clinical study

About Usher syndrome type 1B
Usher syndrome type 1B (Usher1B) is an inherited disease that affects the retina and the inner ear. Usher1B is caused by mutations in the MYO7A gene. The therapeutic gene to treat Usher1B is 6.7 kb long and is therefore too large to fit inside a standard AAV vector. Approximately 20,000 patients in the U.S. and E.U. have Usher1B. These children are born deaf, have vestibular dysfunction, and begin to progressively lose vision in their first decade of life. Although there are surgical treatments available to treat deafness in these patients, there are no treatments available to treat progressive vision loss and blindness in these patients.

Contact:
Dr. Magda Blanco – Head of Corporate Development
Email: info@aavantgarde.com


AAVantgarde presents updated positive clinical data from its AAVB-081 program for Usher 1B at EURetina 2025


THỦ THUẬT HAY

Cách kích hoạt 4G trên điện thoại Samsung

Bài viết hôm nay tiếp tục chia sẽ cách kích hoạt 4G trên dòng máy Samsung, không thể dùng mã lệnh chung như các dòng máy Android khác.

Khám phá những mẹo và thủ thuật hay trong Windows 7(Phần 1 )

Thật may mắn, Windows 7 có thể giúp bạn tiết kiệm một số thao tác bằng cách cho phép bạn cài đặt một thanh địa chỉ thu nhỏ ngay trong thanh taskbar. Khi bạn nhập một địa chỉ vào đấy, nó sẽ khởi chạy một cửa sổ trình

Hướng dẫn bạn sửa lỗi iCloud không đồng bộ hóa với thiết bị

Bạn đang gặp vấn đề với iCloud không đồng bộ hóa dữ liệu và không biết làm thế nào? Dưới đây là những cách khác nhau để giải quyết vấn đề đồng bộ hóa của iCloud và làm cho nó hoạt động trở lại.

Hướng dẫn kết bạn trên Zalo PC, Zalo Mobile và Zalo Web

Ngoài những tính năng trên, Zalo còn 'khá thông minh' khi đưa ra những gợi ý kết bạn khác cho người dùng ngay trong giao diện chính. Và chúng ta cũng có thể sử dụng tính năng này để thêm bạn vào danh bạ Zalo của mình.

Cách thực hiện Clean Boot (khởi động sạch) trên Windows 10 / 8 / 7

Clean Boot State được sử dụng để chẩn đoán và khắc phục các sự cố trên Windows. Nếu máy tính của bạn không thể khởi động bình thường hoặc nếu trong quá trình khởi động mà bạn nhận được thông báo lỗi, khi đó bạn có thể

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá nhanh Lenovo Yoga Book: Thiết bị dành cho những ai yêu thích vẽ vời

Lần đầu tiên cầm chiếc Lenovo Yoga Book là mình đã rất ấn tượng với vẻ ngoài vô cùng quyến rũ của em nó. Nhìn tổng thể thì thiết bị giống như một quyển sổ tay lớn vậy. Với kích thước nhỏ gọn cùng trọng lượng chỉ khoảng

Đánh giá Lenovo A7010: 'Ngon, bổ, rẻ!'

Có giá chỉ 5 triệu đồng nhưng smartphone trung cấp Lenovo A7010 vẫn được tích hợp nhiều công nghệ thú vị, hiệu năng ổn định, thời lượng pin dài và đặc biệt là những công nghệ âm...

Những lý do khiến camera của iPhone chưa bằng máy ảnh DSLR

Thực tế cho thấy không chỉ có Apple, mà rất nhiều smartphone của những ông lớn khác như Google, Samsung đều có camera chưa thể bằng máy ảnh kỹ thuật số.