Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

Apps for Websites trên Windows 10 hoạt động như thế nào?

Microsoft đã thêm “Apps for Websites” vào Windows 10 trong lần cập nhật Anniversary Update. Tính năng này cho phép các ứng dụng đã cài đặt chiếm quyền khi bạn mở trang website liên kết.

Cách tắt âm thanh trên Tab trình duyệt Cốc Cốc

Tắt âm thanh trên trình duyệt là cách không khó nhưng nhiều người thường không để ý tới. Đặc biệt, nếu bạn sử dụng Cốc Cốc làm trình duyệt mặc định thì việc vô hiệu hóa âm thanh trên Cốc Cốc sẽ giúp bạn dễ dàng tập

Chuyển đổi định dạng âm thanh bằng 3uTools theo cách đơn giản nhất

Không những thế, nó còn là công cụ giúp bạn chuyển đổi được định dạng video, chuyển đổi định dạng âm thanh với những thao tác đơn giản, lựa chọn nhiều định dạng âm thanh dành cho thiết bị của mình và chuyển đổi. Bài

Tổng hợp một số lệnh cheat game Minecraft

Minecraft là một trong số ít những tựa game được đánh giá là kinh điển, nổi tiếng và phổ biến khắp Thế giới mặc dù giao diện và hình ảnh trong game không hề đẹp, nội dung chẳng hề hấp dẫn, âm thanh cũng chỉ ở mức

Hướng dẫn cài đặt và sử dụng FPT Play để tận hưởng và nắm trong tay cả thế giới giải trí

Tuy sẽ phải trả phí để thuê hoặc mua lại các gói tương ứng, nhưng FPT Play thực sự xứng đáng với đồng tiền bát gạo bởi những gì mà nó cung cấp cho người dùng.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá ThinkPad X1-Carbon 2016. Hoàn thiệt cao cấp, bảo mật hiện đại, giá hơn 50 triệu

ThinkPad X1-Carbon 2016 là mẫu Ultrabook mới nhất được Lenovo thiết kế để hướng tới người dùng doanh nhân cần một chiếc máy tính gọn nhẹ, bảo mật cao và đáng tin cậy. Dưới đây mình xin mời bạn đọc xem qua bài đánh

Trên tay Sharp R1, R1s và Pi với mức giá lần lượt là 4.3tr, 4.8tr và 3tr

R1s là chiếc máy đắt nhất trong 3 máy với điểm nhấn là camera kép và viên pin lên đến 5000mAh. R1 là phiên bản rút rọn của R1s, không có camera kép nhưng vẫn sở hữu viên pin lớn 4000mAh.

iPhone 13 mini được đánh giá là chiếc iPhone mini tốt nhất từ trước đến nay

Đánh giá iPhone 13 mini cho thấy đây là phiên bản iPhone mini tốt nhất từ trước đến nay, bởi Apple đã mang đến khá nhiều nâng cấp cho model mới ...