Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

Apple chính thức phát hành iOS 6, nâng cấp Mountain Lion

Các chủ đề về iOS 6 và OS X 10.8.2 trên diễn đàn hỗ trợ của Apple cho thấy, việc cập nhật lên các phiên bản mới này diễn ra tương đối trôi chảy.

Làm cách nào để lưu file tự động trong Adobe Reader?

Bạn đang miệt mài chỉnh sửa file PDF thì đột nhiên mất điện hoặc máy tính 'tự nhiên' khởi động lại! Bạn 'dở khóc dở cười' bởi dữ liệu chưa được lưu lại, phải xử lý sao đây? Trong khi đa số chúng ta thường có thói quen

Hướng dẫn cách cài đặt độ phân giải màn hình trên KOPlayer

Từ những tính năng sử dụng cho đến cài đặt giả lập, một trong số những tính năng giúp tối ưu hóa giả lập này đó là cài đặt độ phân giải phù hợp với kích cỡ màn hình. Nếu màn hình của bạn có độ phân giải lớn thì bạn có

Những thủ thuật và cách hard reset iPhone X

Những thứ mình nói tới trong bài chủ yếu là các thao tác mới riêng của iPhone X chứ không phải là của iOS chung chung, ví dụ như chạm màn hình để mở, bấm nút home để cài app, cách chụp màn hình kiểu mới hay kéo thông

Cách kiểm tra kết nối IPv6

Có rất nhiều người thắc mắc về việc làm thế nào để kiểm tra khả năng kết nối IPv6. Bài viết dưới đây sẽ hướng dẫn các bạn cách kiểm tra kết nối IPv6 nhé.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá pin Zenfone Go và Go Plus: Quá trâu trong tầm giá

Đánh giá pin của Zenfone Go và Go Plus - 2 smartphone có giá bán cực kì hấp dẫn và thiết kế trẻ trung đang được bán tại thị trường Việt Nam

Đánh giá Ford Ranger Raptor – Không còn “đất diễn” cho dân độ xe

Đại diện PVC là một trong số những người may mắn được tham gia sự kiện lái thử Ford Ranger Raptor tại Darwin, Australia cuối tháng 7 vừa qua. Với những cảm nhận chân thực của cá nhân, không mang tính quảng cáo hay chê

Đánh giá nhanh Sony Xperia XA2: Liệu có nối tiếp thành công của đàn anh?

Khi nhìn vào ngay đầu tiên, rõ ràng nhất đó là vị trí cảm biến vân tay đã được dời xuống mặt sau và vị trí cụm camera chình được đẩy vào giữa. Đây là điều cho thấy Sony bắt đầu có những