Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

10 quy tắc chụp ảnh để bức ảnh của bạn đẹp hơn, có sức sống hơn

Bạn không cần phải nhớ hết toàn bộ 10 quy tắc này, hãy dành thời gian ra để thực hành với từng quy tắc. Dần dần bạn sẽ nghiệm ra được lúc nào thì nên sử dụng quy tắc nào để chụp. Có thể lúc đầu chúng ta chụp chưa đẹp,

Cách dùng hàm PRODUCT trong Excel

Trên Excel, hàm PRODUCT giúp người dùng có khả năng tính tính tích các giá trị, nhân các đối số với nhau và trả về đúng kết quả tích của chúng.

Hướng dẫn cài công cụ hỗ trợ jailbreak iOS 10 - 10.3.3 cho máy sử dụng 64-bit

Tương tự như H3lix, doubleH3lix được phát triển bởi hai lập trình viên nổi tiếng Siguza và Tihmstar, dựa trên một công cụ khai thác lỗ hổng quen thuộc trên các bản jailbreak khác như v0rtex exploit, KPP bypass,

Cách thiết lập cấu hình trên BlueStacks 3

BlueStacks 3 ra đời được cho là sự nâng cấp đáng giá từ BlueStacks 2 khi mà nó đã không đủ khả năng để chống chọi lại các kẻ thù như Nox hay Droid4x với rất nhiều nâng cấp, tải tiến.

Các bước đơn giản giúp ẩn thanh Dock trên iPhone mà không cần jailbreak

Hệ điều hành iOS của Apple nổi tiếng với việc bảo mật và không thể tùy biến như hệ sinh thái android. Điều đó khiến cho người dùng đôi khi sẽ chán với giao diện iOS.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá Asus ROG Zephyrus S GX531: Laptop chuyên game siêu mỏng

Ngay từ thời điểm ra mắt, chiếc máy này đã được nhiều chuyên gia, các trang mạng công nghệ đánh giá đây là mẫu laptop gaming mỏng nhất thế giới, hay chính xác hơn là mẫu laptop gaming 15 inch mỏng nhất thế giới tại

Hyundai Accent 2022

Mẫu sedan hạng B của Hyundai Accent 2022 facelift vừa ra mắt với những nâng cấp mới, nổi bật hơn hẳn so với phiên bản tiền nhiệm. Trong khi giá bán của xe vẫn được giữ nguyên mà không tăng như đối thủ Toyota Vios 2022.

Trên tay USB-C Hub của Hyper Drive với 11 cổng mở rộng

Hiện tại đây là USB-C HUB có nhiều cổng mở rộng nhất: 11 cổng. Điều đáng tiếc nhất là chất lượng hoàn thiện của Hub này hơi kém. Những cổng khá đặc biệt như là VGA, Thunderbolt 2.0 và lỗ tai nghe 3.5mm.