Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

Cảnh báo: mạo danh Google để lừa đảo người dùng

Ông Nguyễn Minh Đức, Ban công nghệ, tập đoàn FPT cho biết, đang có một chiến dịch mạo danh Google để lừa đảo người dùng.

Cách chuyển file Excel sang PDF trực tuyến bằng Google Drive

Nếu thường sử dụng Microsoft Office Excel để chia sẻ với đồng nghiệp, bạn bè thì có lẽ sẽ có trường hợp bạn muốn gửi file Excel dưới dạng PDF.

Chuẩn PCI express 4.0 (PCIe 4.0) là gì? Liệu có nên nâng cấp không?

Chuẩn PCI express 4.0 (PCIe 4.0) được ra mắt năm 2017, một bản nâng cấp về tốc độ so với các phiên bản trước đó. Nếu bạn đang muốn nâng cấp máy để cải thiện tốc độ thì nên lựa chọn phần cứng có chuẩn kết nối PCIe 4.0.

Cài đặt phiên bản UniKey 4.3 RC1 mới nhất

Phiên bản UniKey 4.3 RC1 này được phát hành ngày 23 tháng 6 năm 2018. Đây là bản cập nhật quan trọng giúp bạn dễ dàng kiểm tra phần mềm Unikey nguyên gốc, chưa chỉnh sửa. Bản cập nhật này cũng giúp sửa lỗi gõ tiếng

Hướng dẫn thêm tài khoản email vào ứng dụng Mail trên iOS 11

Việc dùng ứng dụng Mail để đăng nhập và đồng bộ với các dịch vụ email như Gmail và Outlook cực kì dễ thực hiện trên iPhone nhờ tính chất trực quan của hệ điều hành. Tuy nhiên, việc thêm tài khoản email mới trong iOS 11

ĐÁNH GIÁ NHANH

Hiệu năng và thời lượng pin HTC U11+: Liệu có được như thông số trên giấy?

HTC U11+ đang là chiếc điện thoại cao cấp nhất của HTC. Dù HTC hiện vẫn gặp rất nhiều khó khăn trong kinh doanh nhưng không thể phủ nhận HTC U11+ là một chiếc điện thoại rất chất lượng.

Đánh giá Ford Ranger Raptor – Không còn “đất diễn” cho dân độ xe

Đại diện PVC là một trong số những người may mắn được tham gia sự kiện lái thử Ford Ranger Raptor tại Darwin, Australia cuối tháng 7 vừa qua. Với những cảm nhận chân thực của cá nhân, không mang tính quảng cáo hay chê

Đánh giá nhanh Honda SH 2017: Đẹp, an toàn và mạnh mẽ hơn

Ngoài những điểm mới ở mặt thiết kế đèn pha, đèn định vị, đèn hậu sử dụng công nghệ LED, Honda SH 2017 còn ở hữu hệ thống chống bó cứng phanh ABS hiện đại, động cơ cũng vận hành mạnh mẽ hơn, ...