Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

Hướng dẫn chỉnh sửa thông tin file nhạc, chỉnh sửa thông tin file âm thanh với phần mềm 3uTools

Nếu bạn gặp phải trường hợp như vậy thì hãy sử dụng phần mềm 3uTools, phần mềm này sẽ giúp bạn chỉnh sửa chi tiết những file âm thanh, file nhạc theo đúng thông tin mà file âm thanh đó phải có, hãy theo dõi ở dưới bài

Cách tạo Hyperlink để liên kết bảng tính trong Excel

Khi tạo Hyperlink trên Excel, chúng ta có thể liên kết các bảng dữ liệu với nhau hoặc truy cập tới một file bảng tính nhanh chóng.

Hướng dẫn cách vô hiệu hóa tải trước của Microsoft Edge

Trong bài viết này, TCN xin chia sẻ với bạn đọc cách vô hiệu hóa tải trước của Microsoft Edge, giúp giảm bớt các chương trình mặc định được khởi động cùng Windows 10.

Chặn các trang web trên Edge, Chrome và Firefox chưa bao giờ dễ thế

Không cần các thiết lập phức tạp, chỉ với tiện ích miễn phí URL Disabler. Bạn có thể chặn các trang web bất kỳ trên máy tính từ các trình duyệt web phổ biến.

Cách làm Wifi phát xa hơn, tăng sóng và tốc độ Internet

Người dùng cảm thấy khó chịu khí truy cập internet bị gián đoạn do tín hiệu sóng Wifi yếu dẫn tới ảnh hưởng đến công việc cũng như học tập và giải trí. Hãy tham khảo ngay bài viết dưới đây để có thể biết được cách làm

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá nhanh Xiaomi MI A1: Cấu hình tốt so với giá, có bán chính hãng, giá 5,99 triệu đồng

Điện thoại MI A1 của hãng Xiaomi có cấu hình rất tốt trong tầm giá, giá chính hãng chỉ có 5,99 triệu nhưng được trang bị camera kép, RAM 4 GB, bộ nhớ trong 64 GB, chip xử lý Snapdragon 625 và dùng giao diện gốc của

Trên tay cáp sync/sạc USB-C - USB-A có bộ nhớ 64GB

Mình dùng sợi cáp này như là bộ nhớ gắn thêm cho điện thoại Android, mỗi lần muốn chép gì ra hay chép gì vào thì dùng. Các tính năng khác như dùng để sạc pin và dùng để kết nối với máy tính khi cần.

Đánh giá Yamaha YZF-R3 2019 phiên bản mới một cách toàn diện nhất

Yamaha YZF-R3 2019 mới đây đã chính thức được phát hành tại thị trường Indonesia với giá niêm yết cho bản tiêu chuẩn là 58,6 triệu IDR (90,1 triệu VNĐ), còn bản ABS sẽ ra mắt vào tháng 11 tới với giá bán nhỉnh hơn.