Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

76 mẹo bảo mật Web Server

Dưới đây là 76 lời khuyên để giúp bạn cải thiện bảo mật trên máy chủ web server. Bảo mật web có thể được cải thiện với một số bước đơn giản, các bạn kiểm tra làm theo các lời khuyên sẽ cải thiện bảo mật máy chủ của các

Tiết kiệm bộ nhớ iPhone thông qua tính năng có sẵn mang tên Offload

Thông thường, những cách mà người dùng hay sử dụng để giải phóng bộ nhớ trên iPhone, iPad chính là xóa đi một vài ứng dụng hoặc sao lưu hình ảnh, video lên trên các dịch vụ lưu trữ đám mây như iCloud hay Google Drive.

Đây là 6 thủ thuật ẩn của iOS 15 mà bạn nên thử ngay

Trong số các thủ thuật hiện có trên iOS 15, 6 thủ thuật ẩn này chắc chắn sẽ thay đổi trải nghiệm sử dụng iPhone hàng ngày của bạn theo hướng tích cực hơn.

Chia sẻ dữ liệu giữa điện thoại Android và PC

Android không có chương trình desktop giống như iTunes, vì vậy quá trình đồng bộ dữ liệu có thể không được rõ ràng như iPhone. Tuy nhiên, bạn không cần phải có ứng dụng đồng bộ desktop mà vẫn đạt mục đích.

Mời tải ứng dụng làm ảnh GIF siêu mượt Motion Stills của Google vừa cập bến Android

Có khá nhiều cách để tạo ảnh động GIF trên điện thoại, nhưng nếu bạn yêu thích các ứng dụng của Google thì Motion Stills (Ảnh động) có thể là một lựa chọn tốt.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá thiết kế Nokia 6: Khi Lumia và Android dung hòa

Thế giới di động - Nokia vừa mới ra mắt chính thức chiếc Nokia 6 tại Trung Quốc, đánh dấu sự quay trở lại lần đầu tiên sau hơn hai năm dài vắng bóng. Bây giờ chúng...

Đánh giá pin LG Gram 14": lướt web liên tục hơn 12 tiếng, chơi game online hơn 6 tiếng

Chiếc LG Gram mà mình sử dụng để test trong bài viết này là phiên bản 14 inch màu xám được cài sẵn hệ điều hành Windows 10. Máy được trang bị bộ pin 4 cell dung lượng 60.06Wh và theo những gì nhà sản xuất nói thì nó có