Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

Cách tắt tự động phát video trên App Store iOS 11

Trên App Store iOS 11 có chế độ phát video tự động khi người dùng truy cập, gây hao hụt dung lượng pin. Vậy làm sao để tắt tự động phát video trên App Store iOS 11.

Hướng dẫn cách khoá tài khoản Facebook

Hướng dẫn khóa tài khoản Facebook tạm thời. Bạn muốn ngưng sử dụng hoặc muốn tạm xa Facebook. Hãy tham khảo cách khóa tài khoản Facebook tạm thời sau.

Đừng bao giờ để iPhone của bạn sập nguồn

Dòng điện thoại do Apple sản xuất nổi tiếng với những ưu điểm nổi bật như: thiết kế đẹp mắt, trải nghiệm mượt mà, độ bảo mật tối ưu và thương hiệu sang trọng. Nhưng, nếu bạn là chủ nhân của một chiếc iPhone, hãy lưu ý

Thêm âm thanh rung trên các phím bấm vật lý của iPhone / iPad

Về cơ bản, Cabello sẽ giúp các phím bấm vật lý trên iPhone / iPad phát ra âm thanh thông báo hoặc rung nhẹ khi được sử dụng, nhằm mang lại khả năng phản hồi xúc giác tốt hơn giữa người dùng và thiết bị của mình, đặc

Hướng dẫn ẩn địa chỉ IP trên iPhone bằng iCloud Private Relay

Trên iOS 15, Apple mới đây đã bổ sung thêm tính năng Private Relay giúp người dùng có thể ẩn địa chỉ IP trên iPhone để duyệt web an toàn hơn.

ĐÁNH GIÁ NHANH

Đánh giá chi tiết Xiaomi Mi 8: Cái tên định nghĩa lại phân khúc cận cao cấp

'Thời thượng' sẽ là từ được dành cho Xiaomi Mi 8 khi nhắc đến thiết kế và màn hình, khi mà hai thành phần trên, thật sự rất bắt kịp xu hướng của năm 2018.

Các tổ hợp phím trên iPhone 13 rất hữu dụng không phải ai cũng biết

Apple đã cắt bỏ nút Home vật lý trên hầu hết các sản phẩm di động, trong đó có cả iPhone 13. Vì vậy một số tác vụ như: khởi động lại, tắt máy, DFU mode, recovery mode,… sẽ sử dụng một tổ hợp phim hoàn toàn khác biệt.

Trải nghiệm Xperia XZ1: phần cứng tốt nhất của Sony trước khi có thiết kế mới

Về phần cứng Xperia XZ1 có thể theo kịp các đối thủ về nền tảng phần cứng (không tính RAM) nhưng có lẽ Sony sẽ cần phải thay đổi thiết kế để mở rộng người dùng hơn chứ không chỉ đơn thuần là những fan trung thành.