Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US


MANAMA, Kingdom of Bahrain, Feb. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- The Bahrain Oncology Centre (BOC) has made medical history by successfully treating a sickle cell disease (SCD) patient using CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel). This marks the first successful treatment of its kind outside the United States, positioning Bahrain as a global leader in precision medicine and innovative healthcare solutions.

Casgevy, developed by Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics, is the first licensed therapy to utilise CRISPR/Cas9 gene-editing technology, whose inventors were awarded the 2020 Nobel Prize in Chemistry. The therapy offers a potential functional cure for SCD and transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT)—inherited blood disorders that significantly impact health and life expectancy.

This achievement follows Bahrain’s landmark decision on 2 December 2023 to become the second country globally and the first in the Middle East to approve Casgevy for the treatment of SCD and TDT. The approval was granted after a rigorous evaluation of the therapy’s safety, quality, and efficacy.

The multi-stage transplant process involves stimulating the patient’s bone marrow to produce large quantities of stem cells using specialised injections, then editing the stem cells to produce red blood cells carrying functional haemoglobin. The third and final stage is transplanting the edited cells back into the patient’s bloodstream after rigorous quality and safety testing. This process can be used to treat Thalassaemia (Mediterranean anaemia).

HE. Dr. Jaleela bint AlSayed Jawad Hasan, Minister of Health, said: “This milestone exemplifies Bahrain’s commitment to integrating global medical innovations into our national healthcare strategy. By fostering partnerships across institutions, we are delivering on our mandate to provide access to life-changing therapies for all beneficiaries and positioning Bahrain as a hub for innovative medical care, in line with the visionary directives of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister.”

“Bahrain is proud to be at the forefront of cutting-edge healthcare advancements in the region. The successful administration of Gene edited autologous stem cell transplant demonstrates our dedication to providing access the most advanced treatments and reinforces our position as a regional hub for precision medicine,” said Brigadier Dr. Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa, Commander of the RMS. “This provides renewed hope for patients with complex blood disorders and reinforces the Kingdom’s growing focus on healthcare innovation.”

“As the clinical team responsible for delivering this groundbreaking treatment, we are honoured to bring CRISPR-based therapy to patients in Bahrain and beyond. Our success reflects the Bahrain Oncology Centre’s dedication to combining advanced technology with world-class expertise. This achievement, validated by our international accreditation in bone marrow transplantation, underscores our mission to transform patient outcomes through precision medicine and collaboration with global pioneers,” said Dr Edward Rowland, CEO of Bahrain Oncology Centre.

The introduction of gene-edited autologous stem cell transplant aligns with Bahrain’s national healthcare strategy, which focuses on fostering global partnerships, driving medical innovation, and ensuring access to state-of-the-art technologies. This strategy reflects the vision of His Majesty King Hamad bin Isa Al Khalifa and the directives of His Royal Highness Prince Salman bin Hamad Al Khalifa, the Crown Prince and Prime Minister, to provide world-class, innovative healthcare.

The success of this programme is the result of collaboration between the Ministry of Health, the Royal Medical Services, Government Hospitals, and the National Health Regulatory Authority, reinforcing Bahrain’s role as a regional leader in advanced healthcare solutions.

About Bahrain Oncology Centre

The Bahrain Oncology Centre (BOC) is a leading provider of comprehensive oncology services in the Kingdom, including bone marrow transplantation. Committed to delivering world-class healthcare, BOC integrates cutting-edge medical technologies with a multidisciplinary approach to improve patient outcomes. In 2024, BOC received Vertex accreditation for its bone marrow transplant and cellular therapy services, enabling it to provide, as an accredited centre of excellence, CRISPR-based gene-editing therapy, Casgevy (exagamglogene autotemcel), to sickle cell disorder and beta thalassaemia patients from all over the globe.

For more information, please contact:
Global Communication Office
National Communication Centre of the Kingdom of Bahrain
Hotline: +97313111119
E-mail: communication@ncc.gov.bh

A photo accompanying this announcement is available at:
https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/a59ad58b-b837-47e5-9006-ed79aad0ee29


Bahrain Makes History with First Successful CRISPR-Based Sickle Cell Treatment Outside the US

THỦ THUẬT HAY

Cách dùng hàm AVERAGEIF trên Excel

AVERAGEIF Excel là hàm tính trung bình cộng có điều kiện, với điều kiện cho trước.

Cách thiết lập chế độ tự động quét virus sau khi tải về trên IDM

Trong thời đại bùng nổ Internet như hiện nay, khi cần thông tin gì chúng ta cũng vào mạng tra cứu và tải về. Nhưng chúng ta không lường trước được hiểm họa khôn lường của virus. Chúng có thể tấn công chúng ta bất cứ

Cách cập nhật mã vùng mới trên danh bạ smartphone

Sau đợt cập nhật mới nhất là từ 11/2 – 31/8 năm 2017 thì hiện nay toàn bộ đầu số điện thoại bàn đã ổn định. Dưới đây là mã vùng điện thoại mới nhất tính đến bây giờ.

Cách sao lưu và khôi phục Driver trên máy tính không cần phần mềm

Thế nhưng trong những trường hợp chúng bị lỗi mà máy bạn hiện vừa cài đặt lại Windows và không có mạng thì bạn sẽ làm thế nào để cài đặt driver cho Windows của mình. Bài viết dưới đây giúp các bạn sao lưu và khôi phục

5 cách khắc phục lỗi PUBG: New State trên điện thoại cực đơn giản

PUBG: New State hiện đang được phát triển nên vẫn còn xảy ra lỗi. Và trong bài viết này mình sẽ hướng dẫn bạn cách khắc phục lỗi PUBG: New State trên điện thoại...

ĐÁNH GIÁ NHANH

Dàn "xế khủng" trong đường dây đánh bạc nghìn tỷ sẽ bị tịch thu và bán đấu giá

Hiện tại, Công an quận Nam Từ Liêm đang tạm giữ 13 xe ô tô nằm trong đường dây đánh bạc nghìn tỷ qua mạng, tất cả đều là xe tiền tỷ đắt đỏ, thậm chí có chiếc trị giá tới 12 tỷ đồng.

Đánh giá chi tiết camera Meizu Pro 6: Chi tiết tốt, nổi khối ấn tượng

Trong bài viết hôm nay, hãy cùng đánh giá xem chất lượng camera của Meizu Pro 6 có thực sự được như lời đồn hay không nhé.

Subaru Forester 2019: Trải nghiệm xe sang nhưng giá bán rất mềm

Subaru Forester là cái tên khá lạ lẫm tại thị trường Việt Nam nhưng trên bình diện thế giới, đây là mẫu xe bán chạy nhất của hãng xe Nhật Bản. Tại thị trường Bắc Mỹ, doanh số Forester thậm