Cơ quan quản lý về thực phẩm và thuốc liên bang Mỹ (FDA) sẽ sớm phê chuẩn một liệu pháp điều trị ung thư mới bằng cách sử dụng các tế bào miễn dịch và khẳng định hiệu quả điều trị vượt xa những tác dụng phụ tiềm tàng.
Timothy Cripe, một thành viên của ban nghiên cứu, là một bác sĩ chuyên khoa về ung thư học tại Bệnh viện Nhi đồng Nationwide ở Columbus, Ohio, gọi phương pháp mới này là “điều thú vị nhất mà tôi đã nhìn thấy trong cuộc đời”.
Novartis, nhà sản xuất dược phẩm và đồng thời là công ty đưa ra phương pháp điều trị tế bào T-CAR, đang tìm kiếm sự chấp thuận sử dụng nó cho trẻ em và thanh thiếu niên bị bệnh bạch cầu không đáp ứng với các phương pháp điều trị truyền thống – (nhóm này lên tới 600 bệnh nhân ở Mỹ mỗi năm).
Bên cạnh đó, phương pháp này cũng đang được thử nghiệm cho một loạt các bệnh từ u lymphô không Hodgkin, đa u tủy xương và các khối u khác.
Nếu được FDA thông qua, nó sẽ là liệu pháp gen đầu tiên được chấp thuận tại Hoa Kỳ. Nhưng không giống như liệu pháp gen truyền thống, phương pháp điều trị mới không thay thế các gen gây bệnh bằng những gen khỏe mạnh. Thay vào đó, nó sử dụng công nghệ để lập trình lại các tế bào miễn dịch được gọi là tế bào T để nhắm mục tiêu và tấn công các khối u ác tính.
Khi bệnh nhân được điều trị theo quy trình của Novartis, các tế bào T được chiết xuất từ ​​máu của bệnh nhân, đông lạnh và gửi đến nhà máy của công ty tại Morris Plains, NJ. Tại đây, các tế bào được biến đổi gen để có khả năng tấn công ung thư, gia tăng số lượng, đông lạnh và vận chuyển trở lại bệnh viện để truyền vào cơ thể bệnh nhân
 
Bên trong cơ thể, các tế bào nhân lên theo cấp số nhân và lập tức đi săn tìm các protein CD19, xuất hiện trên một loại tế bào bạch cầu có thể gây ra bệnh, chẳng hạn như bệnh bạch cầu và lymphoma. Thời gian quay vòng để sản xuất liệu pháp, được gọi là thời gian “tĩnh mạch”, sẽ là khoảng 22 ngày
Ngay khi bắt đầu cuộc họp vào ngày hôm qua, các thành viên của ủy ban đã nói rõ rằng họ không quan tâm nhiều đến hiệu quả điều trị, bởi kết quả cuộc thử nghiệm quan trọng trước đó của Novartis đã cho thấy tỉ lệ thuyên giảm ở bệnh nhân lên tới 83%
Thay vào đó, họ tập trung vào việc làm thế nào để xử lý tốt nhất những độc tính có thể xảy ra trong thời gian trị liệu, cũng như các ro trong dài hạn và chất lượng sản xuất.
Stephan Grupp, nhà nghiên cứu ung thư tại Bệnh viện Nhi ở Philadelphia, người đứng đầu cuộc thử nghiệm Novartis, cho biết hầu hết các bệnh nhân trong nghiên cứu của Novartis đều có triệu chứng gọi là hội chứng giải phóng cytokine, gây sốt và các triệu chứng phát ban từ mức độ nhẹ đến cực kỳ trầm trọng.
Một số bệnh nhân trong nghiên cứu đó cũng có các vấn đề thần kinh, bao gồm động kinh và mê sảng. Nhưng không có trường hợp phù não nghiêm trọng, như đã xảy ra trong thử nghiệm của một công ty khác, Grupp nói
Để đảm bảo an toàn, Novartis trước mắt sẽ chỉ cho phép khoảng 30-35 cơ sở y tế với đội ngũ nhân viên được đào tạo bài bản áp dụng liệu pháp mới này. Công ty cũng có kế hoạch cử nhân viên “nằm vùng” tại các bệnh viện sử dụng liệu pháp và theo dõi bệnh nhân trong vòng 15 năm.

David Maloney, giám đốc y tế về miễn dịch tế bào tại Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Fred Hutchinson ở Seattle, cho biết ông rất vui mừng khi thấy liệu pháp này đang tiến triển.
Maloney, một người tham gia nghiên cứu tế bào T CAR độc lập với Novartis, nói: “Nó đại diện cho một sự thay đổi mô hình trong điều trị ung thư.
FDA cũng không đưa ra thảo luận một trong những vấn đề lớn nhất cho liệu pháp điều trị bằng tế bào CAR-T  – vấn đề chi phí. Theo các nhà phân tích, số tiền cần có cho mỗi ca điều trị có thể lên tới hàng trăm ngàn đô la và cho đến thời điểm này Novartis chưa đưa ra bất cứ thông tin nào về giá.
Hoài Anh
Xem thêm: