• FDA 授予 Daretabart (hu1418K322A) 快速通道认定资格，以解决高危神经母细胞瘤领域存在的重大未满足医疗需求，允许该药物进入加速评审和滚动审评流程
• FDA 通过新药临床研究 (IND) 申请后，即可在高危神经母细胞瘤复发及难治性患者中启动 SHINE II/III 期临床试验
• Daretabart (hu1418K322A) 第一个商业化规模 GMP 生产批次已顺利完成
• 项目基于 II 期的积极数据，患者总生存率达 86.0%

英国 – 2026 年 4 月 21 日 – Essential Pharma 旗下专注于研发阶段资产的公司 Renaissance Pharma Limited 今天宣布，美国食品和药品管理局 (FDA) 已授予其新型抗 GD2 单克隆抗体 Daretabart (hu1418K322A) 快速通道认定资质，这种正在开发的药物用于治疗罕见儿童癌症 — 高危神经母细胞瘤 (HRNB)。此项认定旨在解决 HRNB 领域存在的重大未满足医疗需求，将有助于该公司在研发过程中与 FDA 更频繁地沟通互动，并使其具备获得加速审评和滚动审评的资格。

公司同时确认已获得 FDA 的新药临床研究许可，即将在美国启动针对 HRNB 复发或难治性患儿的 SHINE II/III 期临床试验。Daretabart (hu1418K322A) 用于 SHINE 试验的第一个商业化规模药品生产质量管理规范 (GMP) 批次的生成也已成功完成。

Daretabart (hu1418K322A) 由 Renaissance Pharma 根据与全球儿童癌症研究与治疗领导者 St. Jude 儿童研究医院的独家许可协议开发。该抗体的靶部位是 GD2，这是一种在神经母细胞瘤细胞表面高度表达的抗原。按其设计，Daretabart (hu1418K322A) 通过结合 GD2 增强免疫介导的肿瘤细胞杀伤，同时通过新型结构修饰来提升药物耐受性。

该项目基于 II 期研究的数据，对 Daretabart (hu1418K322A) 作为 HRNB 患者一线治疗及巩固治疗后方案的疗效进行的评估结果令人鼓舞。研究显示三年无事件生存率 (EFS) 达 73.7%，总生存率 (OS) 达 86.0%。这些成果已于 2021 年 12 月发表于《临床肿瘤学杂志》。

第一个商业化规模 GMP 批次的成功生产标志着关键运营里程碑的实现，彰显了 Renaissance Pharma 在项目推进过程中致力于确保可靠、高质量供应的坚定承诺。这一成果有力地支持了持续临床开发，并朝着未来商业化准备迈出重要一步。

Essential Pharma 临时 CEO 兼 Renaissance Pharma Limited 总监 Simon Ball 表示：“Daretabart 有望为高危神经母细胞瘤患儿带来实质性改变；这种疾病即便经过强化治疗，预后仍然极不理想。FDA 快速通道认定是对这种潜力的重要外部验证，再加上已获得新药临床研究许可以及我们具备的商业化规模生产能力，这一认定充分彰显了该项目的实力与成熟度。经过数月以来在幕后的非凡努力，我们怀着无比激动的心情公布这一进展。我们正在稳步推进，并期待随着 SHINE 试验的进展分享相关数据。今天的消息让我们离实现目标更近了一步：为罹患这种侵袭性癌症的儿童提供 Daretabart，作为有意义的新型治疗选择。”

参考文献
¹ Furman WL, McCarville B, Shulkin BL, Davidoff A, Krasin M, Hsu CW, et al. Improved Outcome in Children With Newly Diagnosed High-Risk Neuroblastoma Treated With Chemoimmunotherapy: Updated Results of a Phase II Study Using hu14.18K322A. Journal of Clinical Oncology [Internet]. 2022 Feb 1;40(4):335–44. 来源：http://dx.doi.org/10.1200/jco.21.01375

² News Medical Life Sciences. European scientists target high-risk childhood cancer with liquid biopsy. 来源：https://www.news-medical.net/news/20240129/European-scientists-target-high-risk-childhood-cancer-with-liquid biopsy.aspx#:~:text=Neuroblastoma mainly affects toddlers and,patients are high%2Drisk cases

St. Jude 儿童研究医院。- https://www.stjude.org/disease/neuroblastoma.html

关于 Renaissance Pharma

Renaissance Pharma Limited 作为 Essential Pharma 旗下公司，专注于研发阶段资产，目前致力于改善罕见儿科疾病的治疗选择。   核心候选药物 Daretabart (hu1418K322A) 专门针对神经母细胞瘤的治疗。

关于 Essential Pharma

Essential Pharma 是一家全球性制药公司，致力于为特殊患者群体研发和供应药物。我们不断扩大的产品组合已惠及大约 70 个国家/地区的患者，覆盖多个治疗领域，尤其关注治疗罕见病和心肺疾病的专科药物。   通过全资子公司 Renaissance Pharma Limited 管理的第一款在研产品，是用于治疗高危神经母细胞瘤的抗 GD2 抗体，Daretabart (hu1418K322A)。我们打破常规，以更加智慧的方式努力确保小众、医疗资源匮乏或罕见病患者群体能够获得所需的药物。

更多信息请访问 www.essentialpharmagroup.com

关于神经母细胞瘤

神经母细胞瘤占全部儿童癌症的 7-10%，是儿童最常见的颅外恶性肿瘤，也是一岁以下婴幼儿最常见的癌症。欧洲每年新增病例超过 1,500 例，在美国约为 800 例。约有半数神经母细胞瘤患者属于高危型 (HRNB)，其五年总生存率大约为 50%。现行标准治疗方案强度大且需多模式联合，包括化疗、手术、放疗、干细胞移植和抗 GD2 单克隆抗体 (mAb) 治疗。尽管有这些干预措施，HRNB 仍存在明显未满足的临床需求，亟需更有效且耐受性更佳的治疗方案^1,2

联系方式

Essential Pharma

Simon Ball

临时首席执行官

电话： +44 (0)1784 477 167

邮箱：info@essentialpharmagroup.com

ICR Healthcare

Tracy Cheung/Chris Welsh

邮箱：Essentialpharma@icrhealthcare.com

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